Nature Medicine：基因筛查如何开启新生儿精准医疗的新时代？
这一创新策略不仅提高早期诊断率，还能填补传统筛查未能覆盖的疾病空白，为罕见病患儿提供更及时、精准的医疗干预。
2025-02-01
锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06
Nature Methods：scNET，细胞版"人际关系管理"——精准医疗迈入基因社交调控时代
scNET是首个深度融合单细胞RNA测序（scRNA-seq）与蛋白质相互作用网络（PPI）的图神经网络（GNN）框架，通过双视图学习架构破解单细胞数据的"沉默密码"。
2025-03-20
Nature Metabolism：刘光慧团队等开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法
该研究利用灵长类骨骼肌衰老模型，首次揭示了“长寿蛋白” SIRT5 通过促进蛋白激酶 TBK1 的去琥珀酰化修饰，抑制其下游促炎信号通路的激活，从而延缓骨骼肌衰老的新机制。
2025-03-16
Cell：当癌症遇上“祖传代码”—— 你的基因如何预置肿瘤的生存法则？
肿瘤的发生发展既不是完全的随机突变累积，也不仅是环境因素的被动承受——每个人的基因组都在出生时预埋了特定的“癌变逻辑电路”。
2025-05-01
Cell：当癌症遇上“祖传代码”——你的基因如何预置肿瘤的生存法则？
原来，每个人独特的基因谱（Germline variants）早已为肿瘤发展埋下伏笔，甚至提前“雕刻”好了癌细胞的蛋白质生存法则！
2025-04-17
Cell：核糖体“撞车”引发的基因命运！m⁶A调控mRNA降解的意外发现！
这项研究揭示了一个全新的m⁶A功能模型：核糖体是细胞感知m⁶A标记的“第一道防线”！ 它不仅仅是基因蓝图的执行者，更是动态调控m⁶A-mRNA代谢的关键“传感器”。
2025-05-08
柳叶刀：柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明，即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者，也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力，有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
2025-03-11