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  • 羟基脲:有效改善撒哈拉以南非洲镰状细胞贫血儿童的症状,并且能减少疟疾的发生

     镰状细胞贫血(SCA)是一种常见的、危及生命的遗传性疾病。因血红蛋白β-肽链第6位氨基酸谷氨酸被缬氨酸所代替,构成镰状血红蛋白(HbS),取代了正常Hb(HbA)。其中大多数人有许多急性和慢性并发症,导致生活质量低下和早死。在全球范围内,镰状血红蛋白病的发病率在撒哈拉以南非洲最高,每年有超过30万名婴儿患病,约占该地区新生儿的1%。但是在该地区几乎没有建立镰状细胞贫血的筛查项目,只有少

  • 范可尼贫血基因疗法!Rocket公司RL-L102斩获美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)资格

    2018年11月29日/生物谷BIOON/--Rocket制药公司是一家新兴的临床阶段生物技术公司,专注于开发一流的基因疗法治疗罕见的、毁灭性的疾病,该公司的多平台开发方法应用了成熟的慢病毒载体(LVV)和腺相关病毒载体(AAV)基因治疗平台。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其先导项目为RP-L102再生医学先进疗法资格(RMAT)和快速通道资格(Fast Track)。RP

  • 贫血新药!GSK与协和发酵麒麟达成战略合作,在日本商业化daprodustat

    2018年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头葛兰素史克(GSK)近日宣布与日本药企协和发酵麒麟(Kyowa Hakko Kirin)签署了有关贫血新药daprodustat在日本市场未来商业化的战略合作协议。daprodustat是一种口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂,目前正由GSK开发,用于治疗慢性肾病(CKD)相关的贫血。此次协议认可了将这种潜在的新药带给日本患者的重要性

  • 重磅!诺华Promacta获美国FDA批准,成10年来重度再生障碍性贫血(SAA)首个一线药物

    2018年11月19日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头诺华(Novartis)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准扩大免疫药物Promacta(eltrombopag,艾曲波帕)的适应症标签,联合标准免疫抑制疗法(IST)用于2岁及以上儿童和成人重度再生障碍性贫血(SAA)的一线治疗治疗。此次批准,使Promacta成为美国市场十多年来批准用于新诊SAA患者的首个新药。之前,FDA已

  • 首创贫血新药!全球首个HIF-PH抑制剂roxadustat或率先在中国上市

    2018年11月06日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企安斯泰来(Astellas)与合作伙伴FibroGen近日在美国加利福尼亚州圣地亚哥举行的美国肾脏病学会(ASN)年度肾脏周会议上公布了新型贫血药物roxadustat(罗沙司他,研发代码:ASP1517/FG-4592)用于正接受透析的慢性肾脏病(CKD)患者治疗贫血的2个日本III期临床研究(1517-CL-0302,1517-CL-

  • 首创贫血新药!安斯泰来roxadustat 2个日本III期临床获得成功

    2018年11月04日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企安斯泰来(Astellas)与合作伙伴FibroGen近日在美国肾脏病学会(ASN)年度肾脏周会议上公布了新型贫血药物roxadustat(罗沙司他2)2个日本III期临床研究的积极数据。关键数据如下:1517-CL-0302研究为期24周,入组患者为正接受腹膜透析(PD)的贫血CKD患者,基于之前是否接受ESA治疗分为2组:(1)ESA

  • 贫血新药!葛兰素史克daprodustat第2个日本III期研究获得成功,2019年将申请上市

    2018年10月31日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头葛兰素史克(GSK)近日公布了在日本慢性肾脏病(CKD)相关贫血(anaemia)患者中评估实验性药物daprodustat疗效和安全性的第2个关键性III期临床研究的积极结果。该研究是一项为期52周的随机、双盲、主动控制III期研究,在271例依赖血液透析的患者中开展,来自该研究的52周数据显示,根据第40周至52周测定的平均血红蛋

  • 减少血管并发症 诺华新型抗体在镰状细胞贫血症中显示前景

      一项最新的研究显示,诺华公司药物crizanlizumab可以减少镰刀型细胞贫血症(SCD)患者的疼痛症状,这也为其提交新药申请提供了实践证据。日前,发表在《美国血液学杂志》上的第二阶段SUSTAIN研究数据的事后分析显示,SCD患者使用crizanlizumab治疗后,有35.8%未发生血管闭塞性危象(VOC),是安慰剂组的2倍以上(16.9%)。SUSTAIN研究中的所

  • 基因疗法!蓝鸟生物LentiGlobin在欧盟进入正式审查,治疗β地中海贫血

    2018年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --美国基因治疗公司蓝鸟生物(Bluebird Bio)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理基因疗法LentiGlobin治疗输血依赖型β地中海贫血(TDT)和非-β0/β0基因型TDT青少年及成人患者的上市许可申请(MAA)。该药是一种潜在的一次性基因疗法,可解决导致TDT的根本遗传病因,有望为TDT的临床治疗带来一场革命。此前,EMA已授予L

  • 罕见病新药!美国FDA授予注射铁调素模拟物PTG-300治疗β-地中海贫血的快速通道地位

    2018年09月30日讯 /生物谷BIOON/ --Protagonist Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,致力于通过其独有技术平台发现和开发新的肽类药物,用以改变存在重大未满足医疗需求的患者的现有治疗模式。近日,该公司宣布,美国FDA已授予其候选药物PTG-300治疗β地中海贫血的快速通道地位(Fast Track designation)。之前,PTG-300已被FDA授