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  • 镰状细胞贫血症创新疗法获得优先审评资格 有望获得加速批准

     日前,Global Blood Therapeutics(GBT)公司宣布,美国FDA已经接受该公司为口服镰状细胞贫血症(SCD)疗法voxelotor的新药申请(NDA)。同时,FDA授予这一申请优先审评资格,预计将在明年2月26日前作出回复。如果获得批准,voxelotor将成为靶向血红蛋白聚合过程的首款获批疗法。值得注意的是,FDA将使用加速批准通路对voxelotor进行审评,

  • Science子刊:揭示雷帕霉素有助治疗β-地中海贫血及其作用机制

    2019年8月24日讯/生物谷BIOON/---根据世界卫生组织(WHO)的统计,镰状细胞病和β-地中海贫血每年在世界范围内共影响33.2万人怀孕或分娩。这两种疾病都涉及β珠蛋白编码基因发生突变。在β-地中海贫血中,突变阻止红细胞产生足够多的携氧血红蛋白分子,从而导致贫血。在镰状细胞病中,突变导致血红蛋白改变形状,使得红细胞变形为僵硬的“镰刀”形状,从而阻塞血管。作为一种由成年血红蛋白(adult

  • HIF机制临床应用首个突破:肾性贫血治疗明显改善

    肾性贫血是慢性肾脏病(CKD)常见的并发症之一。其主要是各种肾脏病致肾功能下降时,肾脏促红细胞生成素(EPO)产生不足及尿毒症血浆中一些毒性物质干扰红细胞的生成和代谢而导致的贫血;此外,当患者机体造血原料缺乏时,也会导致贫血的发生。肾性贫血会加速慢性肾病的进展,降低患者的生活质量,增加心血管疾病的发生风险。自九十年代初期以来,肾性贫血的治疗主要基于铁剂补充,红细胞生成刺激剂(ESAs)以及输血,然

  • 重磅!罗沙司他(爱瑞卓®)中国获批非透析患者肾性贫血治疗,全球首创新药扩大适用范围

    2019年08月23日讯 /生物谷BIOON/ --阿斯利康近日宣布,其合作伙伴珐博进中国(FibroGen China)已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)新适应症批准,即罗沙司他(roxadustat,商品名:爱瑞卓®)适用于非透析依赖性慢性肾病(NDD-CKD)的贫血治疗。值得一提的是,这是继2018年12月17日罗沙司他获批用于慢性肾脏病透析患者的贫血治疗后,其适应症范围的首

  • 贫血新药!葛兰素史克在日本提交HIF-PH抑制剂daprodustat全球首个上市申请,治疗肾性贫血

    2019年08月23日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头葛兰素史克(GSK)近日宣布向日本卫生劳动福利部(MHLW)提交了一份新药申请(NDA),申请批准口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)daprodustat,治疗由慢性肾脏病(CKD)引起的肾性贫血。daprodustat NDA主要基于在日本开展的III期项目的积极数据。这些研究评估了daprodustat治疗III

  • 贫血新药!新基红细胞成熟剂luspatercept在美欧进入审查,治疗β地中海贫血/骨髓增生异常综合症

    2019年06月10日讯 /生物谷BIOON/ --新基(Celgene)与Acceleron制药公司近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症(MDS)的生物制品许可申请(BLA),该药是一种实验性红细胞成熟剂,具体用于治疗:(1)骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞(ring sideroblast,RS)并且需要输注红细胞(

  • bluebird基因疗法获欧盟批准 用于治疗β地中海贫血

     今日,bluebird bio公司宣布欧盟委员会(EC)有条件批准其基因疗法ZYNTEGLO上市,治疗12岁及以上患者的输血依赖型β地中海贫血。值得一提的是,ZYNTEGLO是针对这一疾病的首款基因疗法。输血依赖型β地中海贫血是一种严重的遗传病。由于编码“β球蛋白”的基因发生突变,患者体内的血红蛋白水平会出现明显下降,甚至缺失。为了生存,患者不得不终身接受输血治疗。然而输血只能治标,不

  • Hum Gene Ther:基因疗法治疗地中海贫血症效价分析

    2019年4月30日讯 /生物谷BIOON /——基因治疗有望治愈β-地中海贫血,而一项新的研究已经表明,与异基因造血干细胞移植(HSCT)治疗相比,基因治疗在2年内与更少的并发症和住院率有关。该研究分析和比较了基因治疗与HSCT对β-地中海贫血患者的有效性和成本,相关研究成果发表在《Human gene therapy》杂志上。巴黎第七大学的Severine Coquerelle领导的一个法国研

  • 自体造血干细胞基因疗法!OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)成功减少患者输血需求

    2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司,致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日,该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞(HSC)基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血(TDBT)的完整临床概念验证(proof-of-concept)

  • 贫血新药!新基红细胞成熟剂luspatercept在美欧申请上市,治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症

    2019年04月28日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基(Celgene)与Acceleron制药公司近日联合宣布,已向欧洲药品管理局(EMA)提交了实验性红细胞成熟剂luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症(MDS)的上市许可申请(MAA)。该MAA申请批准luspatercept用于:(1)治疗与极低危至中危MDS(骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[ring si