贫血新药！GSK与协和发酵麒麟达成战略合作，在日本商业化daprodustat
2018年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日宣布与日本药企协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）签署了有关贫血新药daprodustat在日本市场未来商业化的战略合作协议。daprodustat是一种口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，目前正由GSK开发，用于治疗慢性肾病（CKD）相关的贫血。此次协议认可了将这种潜在的新药带给日本患者的重要性
诺华Promacta获美国FDA批准，成10年来重度再生障碍性贫血（SAA）首个一线药物
2018年11月19日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大免疫药物Promacta（eltrombopag，艾曲波帕）的适应症标签，联合标准免疫抑制疗法（IST）用于2岁及以上儿童和成人重度再生障碍性贫血（SAA）的一线治疗治疗。此次批准，使Promacta成为美国市场十多年来批准用于新诊SAA患者的首个新药。之前，FDA已
首创贫血新药！全球首个HIF-PH抑制剂roxadustat或率先在中国上市
2018年11月06日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企安斯泰来（Astellas）与合作伙伴FibroGen近日在美国加利福尼亚州圣地亚哥举行的美国肾脏病学会（ASN）年度肾脏周会议上公布了新型贫血药物roxadustat（罗沙司他，研发代码：ASP1517/FG-4592）用于正接受透析的慢性肾脏病（CKD）患者治疗贫血的2个日本III期临床研究（1517-CL-0302，1517-CL-
首创贫血新药！安斯泰来roxadustat 2个日本III期临床获得成功
2018年11月04日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企安斯泰来（Astellas）与合作伙伴FibroGen近日在美国肾脏病学会（ASN）年度肾脏周会议上公布了新型贫血药物roxadustat（罗沙司他2）2个日本III期临床研究的积极数据。关键数据如下：1517-CL-0302研究为期24周，入组患者为正接受腹膜透析（PD）的贫血CKD患者，基于之前是否接受ESA治疗分为2组：（1）ESA
贫血新药！葛兰素史克daprodustat第2个日本III期研究获得成功，2019年将申请上市
2018年10月31日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日公布了在日本慢性肾脏病（CKD）相关贫血（anaemia）患者中评估实验性药物daprodustat疗效和安全性的第2个关键性III期临床研究的积极结果。该研究是一项为期52周的随机、双盲、主动控制III期研究，在271例依赖血液透析的患者中开展，来自该研究的52周数据显示，根据第40周至52周测定的平均血红蛋
减少血管并发症 诺华新型抗体在镰状细胞贫血症中显示前景
一项最新的研究显示，诺华公司药物crizanlizumab可以减少镰刀型细胞贫血症（SCD）患者的疼痛症状，这也为其提交新药申请提供了实践证据。日前，发表在《美国血液学杂志》上的第二阶段SUSTAIN研究数据的事后分析显示，SCD患者使用crizanlizumab治疗后，有35.8％未发生血管闭塞性危象（VOC），是安慰剂组的2倍以上（16.9％）。SUSTAIN研究中的所
蓝鸟生物LentiGlobin在欧盟进入正式审查，治疗β地中海贫血
2018年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --美国基因治疗公司蓝鸟生物（Bluebird Bio）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理基因疗法LentiGlobin治疗输血依赖型β地中海贫血（TDT）和非-β0/β0基因型TDT青少年及成人患者的上市许可申请（MAA）。该药是一种潜在的一次性基因疗法，可解决导致TDT的根本遗传病因，有望为TDT的临床治疗带来一场革命。此前，EMA已授予L
美国FDA授予注射铁调素模拟物PTG-300治疗β-地中海贫血的快速通道地位
2018年09月30日讯 /生物谷BIOON/ --Protagonist Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于通过其独有技术平台发现和开发新的肽类药物，用以改变存在重大未满足医疗需求的患者的现有治疗模式。近日，该公司宣布，美国FDA已授予其候选药物PTG-300治疗β地中海贫血的快速通道地位（Fast Track designation）。之前，PTG-300已被FDA授
日本拟开展人造血小板治疗贫血临床研究
日本京都大学计划利用由诱导多能干细胞（iPS细胞）制成的血小板，开展一项治疗再生障碍性贫血的临床研究，相关申请已提请日本政府审批。血小板是大量存在于血液中的无核盘状小细胞，是哺乳动物血液中的有形成分之一，是从骨髓成熟的巨核细胞胞质裂解脱落下来的具有生物活性的小块胞质。可在止血、伤口愈合等过程中发挥重要作用。目前血小板来源依靠献血，会受到供体不足和保存期限等因素的影响。再生障
揭示人细胞中的CRISPR-Cas9基因编辑竟通过范可尼贫血通路发生
2018年8月2日/生物谷BIOON/---尽管对CRISPR-Cas9基因编辑抱有很高的期望和进行了很高的投资，但科学家们仍然需要了解它如何在人体中发挥作用。在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员发现人们对Cas9酶切割DNA后细胞如何修复基因组作出的假设是错误的。这一发现有助深入了解为何CRISPR-Cas9基因编辑在几乎所有细胞中都能很好地发挥作用（尽管不会在所有细胞中都取得