蓝鸟生物LentiGlobin在欧盟进入正式审查，治疗β地中海贫血
2018年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --美国基因治疗公司蓝鸟生物（Bluebird Bio）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理基因疗法LentiGlobin治疗输血依赖型β地中海贫血（TDT）和非-β0/β0基因型TDT青少年及成人患者的上市许可申请（MAA）。该药是一种潜在的一次性基因疗法，可解决导致TDT的根本遗传病因，有望为TDT的临床治疗带来一场革命。此前，EMA已授予L
美国FDA授予注射铁调素模拟物PTG-300治疗β-地中海贫血的快速通道地位
2018年09月30日讯 /生物谷BIOON/ --Protagonist Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于通过其独有技术平台发现和开发新的肽类药物，用以改变存在重大未满足医疗需求的患者的现有治疗模式。近日，该公司宣布，美国FDA已授予其候选药物PTG-300治疗β地中海贫血的快速通道地位（Fast Track designation）。之前，PTG-300已被FDA授
日本拟开展人造血小板治疗贫血临床研究
日本京都大学计划利用由诱导多能干细胞（iPS细胞）制成的血小板，开展一项治疗再生障碍性贫血的临床研究，相关申请已提请日本政府审批。血小板是大量存在于血液中的无核盘状小细胞，是哺乳动物血液中的有形成分之一，是从骨髓成熟的巨核细胞胞质裂解脱落下来的具有生物活性的小块胞质。可在止血、伤口愈合等过程中发挥重要作用。目前血小板来源依靠献血，会受到供体不足和保存期限等因素的影响。再生障
揭示人细胞中的CRISPR-Cas9基因编辑竟通过范可尼贫血通路发生
2018年8月2日/生物谷BIOON/---尽管对CRISPR-Cas9基因编辑抱有很高的期望和进行了很高的投资，但科学家们仍然需要了解它如何在人体中发挥作用。在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员发现人们对Cas9酶切割DNA后细胞如何修复基因组作出的假设是错误的。这一发现有助深入了解为何CRISPR-Cas9基因编辑在几乎所有细胞中都能很好地发挥作用（尽管不会在所有细胞中都取得
Fertil Steril：癌症和镰状细胞贫血症治疗会清除年轻男性的精子
2018年7月26日讯 /生物谷BIOON /——为了收集关于健康孩子睾丸中精原细胞的数量的发表数据并计算整个青春期精子数量的参考价值，研究人员在PubMed和EMBASE上系统地进行了文献调研，主要关注点在于整个青春期每横向管状截面中精原细胞数量（S/T）及每立方厘米睾丸中的精原细胞密度（S/V）。主要的检测参数是0-14岁健康男孩的S/T和S/V的多项式多元回归分析。图片来源：Dr. Jan-
新基首创红细胞成熟剂luspatercept治疗β地中海贫血III期临床获得成功
2018年7月10日/生物谷BIOON/--美国生物技术巨头新基（Celgene）与合作伙伴Acceleron制药公司近日联合宣布，评估实验性药物luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血的III期临床研究BELIEVE达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示，与安慰剂组相比，luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。BELIEVE是一项随机、双盲、多中心临床研究，在输血依赖性
新基公布贫血药物luspatercept三期积极数据
日前，新基（Celgene）宣布旗下贫血药物luspatercept在III期试验中达到了主要和次要终点。该药物是Celgene与Acceleron共同合作研发的，试验结果显示luspatercept能够显着减少骨髓增生异常综合征（MDS）患者对输血的需求。Luspatercept(ACE-536)是一种新型融合蛋白，可阻断TGF β超家族红细胞生成抑制剂，为值得探索的新治疗方案。该Ⅱ期、多中心的
诺华贫血药物艾曲波帕获FDA优先审评认定
5月30日，诺华制药表示美国FDA已经接受了公司Promacta ®(eltrombopag-艾曲波帕)联合标准免疫抑制疗法(IST)用于重度再生障碍性贫血(SAA)一线治疗的补充新药申请（sNDA），同时给予其优先审评认定。Promacta在美国以外的大多数国家被称为Revolade，是一种口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)，它已被批准用于治疗对IST反应不足的SAA患者。该药
基因疗法LentiGlobin有望为贫血患者带来福音 告别长期输血
bluebird bio今天公布了发表在《New England Journal of Medicine》上的两项临床研究结果。研究显示，其新型基因疗法LentiGlobin可使输血依赖型β地中海贫血（TDT）患者免于或减少长期输血。最新完成的Northstar（HGB-204）和正在进行的HGB-205研究评估了LentiGlobin疗法的安全性和有效性。两项1/2期研究的中期结果表明，大部分患
2018诺华第二个突破性疗法：Promacta治疗再生障碍性贫血
1月4日，诺华制药公布称，美国FDA授予公司Promacta？ (eltrombopag)联合标准免疫抑制疗法用于重度再生障碍性贫血（SAA）患者一线治疗突破性疗法认定。Promacta在美国地区之外的多数国家的商品名又为Revolade，已经被批准用于难治SAA患者的二线治疗。Promacta另一个获得批准的适应症为用于对其他疗法无效的慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人及儿童患者的治疗。SAA