首个CRISPR产品将于2018年开展β-地中海贫血I/II期临床试验
β 地中海贫血(β-mediterranean anemia)是指β 链的合成受部分或完全抑制的一组血红蛋白病。患儿出生时无症状，多于婴儿期发病，生后3～6 个月内发病者占50%，偶有新生儿期发病者。发病年龄愈早，病情愈重。严重的慢性进行性贫血，需依靠输血维持生命，3～4 周输血1 次，随年龄增长日益明显。并发含铁血黄素沉着症时因过多的铁沉着于心肌和其他脏器如肝、胰腺等而引起该脏器损害的相应症状，
中国第一个全新机制的肾性贫血治疗首创药有望率先在北京问世
-肾性贫血治疗即将迈进新时代北京2017年11月21日电 /美通社/ -- 近日，肾性贫血治疗创新论坛于北京隆重举行，南京军区南京总医院刘志红院士、复旦大学附属华山医院林善锬教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院陈楠教授、北京经济技术开发区管委会绳立成副主任、珐博进首席执行官汤姆先生、珐博进中国总经理钟黎蕴华女士以及阿斯利康中国总经理冯佶女士齐聚北京，回顾肾性贫血治疗的发展历程，研讨肾性贫血的规范治
贫血新药roxadustat率先在中国申请上市
FibroGen 10月18日宣布，CFDA已经受理其中国子公司珐博进（中国）医药技术开发有限公司（简称“珐博进”）提交的1类新药 roxadustat（FG-4592，罗沙司他）用于治疗透析依赖性慢性肾病患者（DD-CKD）以及非透析依赖性慢性肾病患者（NDD-CKD）贫血的上市申请。Roxadustat是一种低氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂，可抑制HIF的泛素化降解，
再障性贫血进口原研药实现17省市医保报销
再生障碍性贫血（简称“再障”）是一种骨髓造血功能衰竭性综合征，以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征，以贫血、出血和感染为主要表现，且多发于儿童、青少年和老年人。据统计，中国再障（AA）患者发病率为 0.74/10 万人，相当于每年有一万名左右的新发再障患者；其中重度再障（SAA）患者每年新发约2000人，虽然再障并非恶性疾病，但是重度再障却是致死性的。9月1日起，治疗再生障
研究发现验血可预测疟疾治疗后的严重贫血风险
法国巴黎笛卡尔大学等机构研究人员５日报告说，一种现有的疟疾血液诊断法经改造后，可用来预测疟疾患者接受青蒿素治疗后发生严重贫血的风险。研究人员当天在美国《科学转化医学》杂志上报告说，全球约半数人口面临疟疾感染风险，青蒿素治疗将疟疾患者死亡率降至不到５％，但一些接受青蒿素治疗的患者会在痊愈后几周发生严重的迟发性溶血性贫血问题。报告说，迟发性溶血的特点是血液红细胞遭广泛性破坏，它
哈药集团治疗贫血的1类生物药获批临床
近日，哈药集团股份有限公司分公司哈药集团技术中心收到国家食品药品监督管理总局核准签发的重组人促红素-CTP融合蛋白注射液(CHO细胞) 《药物临床试验批件》。药物名称：重组人促红素-CTP融合蛋白注射液(CHO细胞)受理号：CXSL1400154黑、CXSL1400156黑批件号：2017L04121、2017L04122剂型：注射剂申请事项：国产药品注册规格：1ml：18
日柏醇有望治疗贫血症等铁转运障碍
图片来自Julie McMahon/Liz Ahlberg Touchstone, University of Illinois。2017年5月13日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，研究人员发现一种关键分子可能导致人们开发出治疗贫血症和其他的铁转运障碍的新方法。这些研究人员发现存在于日本柏树叶子中的一种被称作日柏醇（hinokitiol）的小分子能够逆转动物体内的铁转运障碍。他们证实日
医学突破：第一个先天性再生障碍性贫血患者被治愈
美国伊利诺伊州Northbrook市的David Levy患有先天性再生障碍性贫血，也叫先天性造血功能不全性贫血(CDA)，这种罕见的血液疾病会逐渐损伤内脏，并导致过早死亡。Levy到了32岁的时候，每二或三周输入的血液量相当于将
Science子刊：干细胞衍生细胞或有望治疗先天性再生障碍性贫血
近日，一项刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中，来自波士顿儿童医院干细胞研究项目的研究人员首次利用患者自身的细胞开发出了类似于骨髓细胞的细胞类型，随后研究人员利用这些新型细胞进行研究鉴别出了治疗罕见血液疾病的潜在疗法。