Brain：新研究表明新型基因疗法有望治疗局灶性皮质发育不良
在一项新的研究中，来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种新的基因疗法来治疗一种破坏性的儿童癫痫，结果表明这种疗法可以显著减少小鼠模型中的癫痫发作。这一发现有望为患有局灶性皮质发育不良（focal c
Nature：新型治疗性食物MDCF-2中的生物活性成分给营养不良儿童的健康带来益处
来自美国华盛顿大学圣路易斯医学院和孟加拉国国际腹泻病研究中心的一个研究小组在 2021 年进行的一项临床试验显示，一种新设计的旨在修复营养不良儿童发育不全的肠道微生物组（gut microbiome）
NEJM：减肥神药司美格鲁肽再显奇效，显著降低主要心血管不良事件
诺和诺德公司联合克利夫兰医学中心等机构的研究人员，在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表了题为：Semaglutide and Cardiovascular Outcomes in Obesity
三篇Nature论文揭示生命早期的营养不良会导致儿童发育不良和死亡，较早采取营养干预措施至关重要
在三项新的研究中，研究人员对营养不良如何影响儿童出生后头两年的生长进行了迄今为止最全面的研究，强调了全球南部（特别是亚洲）数百万儿童面临的毁灭性现实。相关研究结果于2023年9月13日在线发表在Nat
上海交大研究发现，熬夜与心血管不良事件风险增加92%有关
总之，该研究表明，熬夜、上夜班导致生物节律紊乱，进一步诱发NR1D1表达降低，导致主要心血管不良事件风险增加。强调了维持节律稳态是一个潜在的心肌保护策略，为改善心肌梗死患者预后提供了新思路。
SELECT试验数据公布，司美格鲁肽可使成年超重或肥胖患者主要不良心血管事件风险降低20%
本周，诺和诺德宣布了抗糖尿病/减肥药物司美格鲁肽（semaglutide）SELECT试验的心血管结局主要结果。
Molecular Therapy Nucleic Acids: 靶向DNAJB6亚型可以治疗肢体带状肌营养不良
D1型肢带型肌营养不良症(LGMDD1)是由DNAJB6基因的主要遗传突变引起的。LGMDD1患者的发病年龄范围很广，可能有近端或远端为主的无力模式。
超28万人数据显示，SGLT2抑制剂和GLP-1受体激动剂降低主要不良心血管事件效果更好
这项对比四个常用二线降糖药的研究发现，在降低MACE的风险上，新一代降糖药SGLT2抑制剂和GLP-1受体激动剂比经典降糖药DPP-4抑制剂和磺酰脲类药物更具优势，它们的心血管获益可作为指导2型糖尿病
徐州医科大学研究者们揭示了DRD2和β-连环蛋白可能是胶质母细胞瘤预后不良的潜在生物标志物
在恶性脑肿瘤中，胶质母细胞瘤是最致命的肿瘤，具有进展快、治疗耐药、复发率高等特点。临床上，基底膜患者在整个病程中经常经历肿瘤诊断、反复治疗和肿瘤复发所带来的生理和心理压力，导致抑郁。
SMA特效药诺西那生钠在儿童中的不良事件分析
虽然SMA目前尚不能治愈，但诺西那生纳目前是治疗SMA的首选并且有效药物，其直接导致的药物不良事件是极少的，因此其使用是安全的。而诺西那生纳可以有效降低儿童脊髓性肌萎缩症原发病及其相关并发疾病普通不良