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  • 眼科干细胞疗法!ReNeuron视网膜祖细胞治疗视网膜色素变性(RP)快速、显著、持续提高视力

    2019年04月29日/生物谷BIOON/--ReNeuron Group公司是细胞疗法开发领域的全球领导者,致力于利用其独特的干细胞技术开发“现成的(off-the-shelf)”干细胞疗法,而无需免疫抑制药物。该公司的先导临床候选疗法正开发用于治疗中风所致残疾以及致盲疾病视网膜色素变性(RP)。近日,该公司在加拿大温哥华举行的第六届视网膜细胞和基因治疗创新峰会上公布了正在进行的人视网膜祖细胞(

  • MeiraGTx公司A004基因治疗视网膜色素变性被授予孤儿药认定资格

    MeiraGTx是一家位于纽约和英国的基因治疗公司,今天宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其专有的AAV介导基因治疗产品候选药物的孤儿药认定资格(ODD),其中包含色素性视网膜炎GTP酶调节剂基因治疗X连锁色素性

  • 安斯泰来进军基因治疗领域,联手哈佛医学院开发视网膜色素变性(RP)基因疗法

    安斯泰来进军基因治疗领域,联手哈佛医学院,开发视网膜色素变性(RP)基因疗法。

  • Mol Ther: 常染色体隐性视网膜色素变性获得突破

    在病人来源的MFRP缺陷的ips-RPE中通过AAV(Y733F)载体表达人MFRP能够逆转肌动蛋白重组紊乱和恢复顶绒毛状突起物。AAV-处理的MFRP突变的ips-RPE恢复了色素沉着和表皮防御。

  • FDA批准孤儿药QLT091001治疗视网膜色素变性

    据THE MEDICAL NEWS网站报道,QLT公司8日宣布美国FDA已准予其口服合成类维生素A QLT091001作为指定孤儿药用于治疗视网膜色素变性(RP)。前一日FDA还批准该药作为指定孤儿药用于莱伯氏先天性黑蒙(LCA)。QLT091001是一种口服合成类维生素A,用于11-顺视黄醛(视觉维生素A循环中的一种关键生化组分)替代治疗,该药还正进行治疗LCA和RP的研究。。

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