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  • Nat Cell Biol:创新性方法或能帮助研究干细胞微环境 有望帮助开发治疗白血病等血液疾病的新型疗法

    2020年1月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Nature Cell Biology上的研究报告中,来自欧洲分子生物学实验室等机构的科学家们通过研究开发出了一种新方法,其能够在单细胞水平下揭示骨髓的三维组织架构,由于骨髓中含有负责机体终生血液产生的造血干细胞,相关研究结果或有望帮助研究人员深入研究多种血液癌症发生的分子机制。图片来

  • 罗氏美罗华®两大新适应症在华获批,造福更多血液疾病患者

    近日,罗氏制药中国宣布,旗下美罗华®(英文商品名:MabThera®,通用名:利妥昔单抗)已获得中国国家药品监督管理总局(NMPA)正式批准,用于初治滤泡性淋巴瘤(FL)患者经美罗华联合化疗后达完全或部分缓解后的单药维持治疗,及与氟达拉滨和环磷酰胺(FC)联合治疗先前未经治疗或复发性/难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者。显著降低滤泡性

  • CRISPR/Cas9又一潜在适应症,CRISPR Therapeutics公布CTX001用于治疗严重血液疾病的初始临床数据

    2019年11月19日/生物谷BIOON/--CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals于今天宣布了旗下基因编辑药物产品CTX001在临床1/2试验中对患有严重血红细胞患者的临时积极数据。CRISPR Therapeutics是一家先进的基因编辑公司,致力于使用其专有的CRISPR/Cas9平台开发用于严重疾病的基于转化基因的药物。CRISPR Ther

  • Science子刊:对特定的造血干细胞亚群进行CRISPR-Cas9基因编辑可有效逆转多种血液疾病的症状

    2019年8月10日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国弗雷德哈钦森癌症研究中心等研究机构的研究人员利用CRISPR-Cas9对长寿的造血干细胞进行编辑,从而逆转在包括镰状细胞病和β地中海贫血在内的几种血液疾病中观察到的临床症状。这是科学家们首次对成体造血干细胞中的一个特定亚群的遗传组成进行特异性编辑,其中造血干细胞是血液和免疫系统中所有细胞的来源。相关研究结果近期发表在Scie

  • Nat Mater:金纳米颗粒有望让基于CRISPR的基因疗法治疗HIV感染和血液疾病

    2019年6月7日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国弗雷德哈钦森癌症研究中心的研究人员通过简化将基因编辑指令递送给细胞的方式,朝着让基因疗法变得更加实用的方向迈出了一步。通过使用金纳米颗粒替换灭活病毒,他们安全地在HIV和遗传性血液疾病的实验室模型中递送基因编辑工具。相关研究结果近期发表在Nature Materials期刊上,论文标题为“Targeted homology-d

  • Lancet Haematol:”半匹配“供体细胞骨髓移植竟然治愈血液疾病

    2019年3月16日 讯 /生物谷BIOON/ --根据约翰霍普金斯大学研究人员的一项新研究,如果将接受骨髓移植的患者体内全身辐射量增加一倍,那么对于只有“半匹配”的供体细胞来说,植入率从仅约50%增加到接近100%。该研究结果于3月13日在线发表在《The Lancet Haematology》杂志上,可为患有严重和致命遗传性血液疾病(包括镰状细胞性贫血和β地中海贫血)的患者提供治愈的可能性。“

  • Sci Adv:新型基因疗法有望攻克多种血液疾病

    2018年12月4日 讯 /生物谷BIOON/ --基因疗法在医学研究领域有着非常大的潜力,如果我们能够安全地改变自身的DNA,或许就能消除祖先遗传给我们的疾病。近日,一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中,来自特拉华大学的科学家们通过对微粒子进行工程化改造,使其能够运输基因调节物质进入造血干祖细胞(hematopoietic stem and progenitor ce

  • 基因疗法有望治疗因HBB基因突变导致的多项血液疾病

      镰刀细胞贫血症(sickle cell anemia)和β-地中海贫血(β-thalassemia)都是由于编码成人血红蛋白β亚基的HBB基因上出现突变而导致的遗传性贫血症。这些疾病患者可能终生需要接受输血或者其它疗法的治疗。已有研究表明,在成人中重新表达胎儿血红蛋白可以起到缓解贫血症状的作用。但是编码胎儿血红蛋白的基因在胎儿出生之后就停止表达了。日前,在《Nature G

  • Nat Genet:揭开困扰科学界50年的奥秘 科学家们有望开发出治疗常见血液疾病的新型基因疗法

    2018年4月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中,来自澳大利亚新南威尔士大学的研究人员通过研究利用CRISPR基因编辑技术成功将有益的天然突变引入到了血细胞中,从而就能增强血细胞和胎儿血红蛋白的产生,相关研究或能帮助研究人员开发治疗镰状细胞贫血和其它血液障碍的新型疗法。图片来源:UNSW这项研究中,研究人员解开了困扰科学家们50

  • PNAS:“吸血鬼传说”可能只是一种血液疾病

    2017年9月8日/生物谷BIOON/---血卟啉症是一类包括八种血液紊乱症状的疾病的统称,它影响了机体产生血红素的能力。正常情况下,血红素是血红蛋白的组成本分,而血液的红色也是因为血红素与铁离子结合而产生的。不同的影响血红素生成的突变会导致不同的临床表现,其中可能就包括传说中的"吸血鬼",即晚上喜爱喝他人的鲜血。EPP是一类常见于儿童时期的血卟啉症,患该病的患者表现出惧怕光线的症状。暴露在阳光下