ASCO会议前瞻：8个癌症在研药物浅析
美国临床肿瘤学会（ASCO）年会http://www.asco.org/将于6月1日-5日在芝加哥召开。每年有超过两万五千名医生、制药公司、投资者和记者前来参加这个重要的会议。数以万计的临床试验结果（通常是过时的和不完整的）的摘要将发布在ASCO的网站上。 虽然抗癌药物市场已经被过度炒作，哪怕是延长了几个月的生存期都被视为治疗上的突破，不过在癌症药物方面，的确还是有不少令人鼓舞的事情发生。
百特血管性血友病药物BAX111 III期达主要终点
百特血管性血友病药物BAX111 III期研究达主要疗效终点，该药是处于临床开发用于血管性血友病治疗的首个重组药物，此前FDA和欧盟均授予BAX111孤儿药地位。
血友病长效抗凝血因子VIIa-CTP动物实验大获成功
Prolor生物科技公司宣布长效凝血因子Factor IIa药物（VIIa-CTP）用于治疗血友病动物实验获得成功。 对照研究评估了存活增加率、凝血酶水平以及Factor VIIa-CTP恢复情况。 研究显示通过FactorVIIa-CTP治疗，长时间出血的小鼠有很好的存活率，而且能长效生成凝血酶，一种关键凝血酶在恢复中含量很高。
Fidelity资助进行血友病基因疗法研究
2013年11月4日讯 /生物谷BIOON/ --Fidelity生物技术公司决定资助Dimension Therapeutics进行一项关于治疗血友病的基因疗法研究。Dimension公司和ReGenX公司签订合作协议，获得了ReGenX公司的腺病毒载体NAV以整合Dimension现有的基因输送技术。 虽然这一领域有着光明前景，但是此前已经有很多类似研究在此折戟。
Alnylam治疗血友病药物获得FDA罕用药认可
2013年8月23日讯 /生物谷BIOON/ --专门从事RNA干扰（RNAi）药物输送的Alnylam公司获得了两项FDA关于其研发的血友病药物ALN-AT3的罕用药地位认可。这两项认可分别是FDA针对ALN-AT3治疗A型血友病和B型血友病而授权的。ALN-AT3是一种用于治疗罕见血液疾病的注射用抗凝血酶。如果能获得有关机构的批准，公司希望在2014年开始临床一期实验。
罗氏将艾滋病药物Valcyte放入专利池以在发展中国家推广
2013年8月8日讯 /生物谷BIOON/ --在过去，和许多制药巨头一样，罗氏都会将自己的产品通过一切手段保护自己的产品使其在市场竞争中处于不败之地。但是最近，罗氏却主动将自己研发的Valcyte放入了药物专利池中以超过90%的价格降幅在发展中国家销售。艾滋病患者一般会出现一系列并发症，Valcyte主要是治疗艾滋病患者巨细胞病毒感染引发的失明。
礼来放弃的I型糖尿病药物teplizumab在临床试验中显现潜力
2013年8月7日讯 /生物谷BIOON/ --三年前，礼来（Eli Lilly）放弃了实验性I型糖尿病药物teplizumab的临床开发。三年后的今天，加州大学旧金山分校和耶鲁大学的研究人员宣布，已经得到了明确的疗效数据，证实该药在保留有胰岛β细胞的早期阶段患者中非常有效。相关数据已在线发表于期刊《糖尿病》（Diabetes）。