2013年在研药物分析
制药业的“迷失十年”终于结束了吗？对目前世界上的药物研发状态进行调查分析之后，我们认为，答案可能是肯定的。 与十三位投资分析师和专家的讨论，引领我们得到了三个关于新药在未来一年前景的战略决定。首先，纳税人和患者需要更好的治疗方案，这对研发的过程提出了要求，并且正在逐步见效，目前显现出希望的一些化合物已经更好地显示出了发展重点和临床亟待解决方案领域之间的关系。
百健艾迪A型血友病新药Eloctate获FDA批准
百健艾迪A型血有病药物Eloctate获FDA批准，该药是首个长效重组A型血有病药物，通过将重组凝血因子VIII与免疫球蛋白IgG1的Fc结构域融合而成，具有延长的体内循环半衰期。
在研药物MBX-8025或有助控制血脂异常及其他代谢
一项Ⅱ期概念验证研究表明,当单独应用他汀类药物时,添加在研药物MBX-8025可能有助于控制血脂和其他代谢指标。这项研究结果近期发表在《临床内分泌学与新陈代谢杂志》上。 MBX-8025是一种PPAR(过氧化物酶体增殖子激活受体)-δ激动剂。
Biogen Idec启动长效凝血因子Fc融合蛋白在血友病的儿科临床试验
7月5日，美国生物技术公司Biogen Idec及其合作伙伴瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum（SOBI）共同宣布，启动长效重组凝血因子VIII Fc融合蛋白（rFVIIIFc）及重组凝血因子IX Fc融合蛋白（rFIXFc）的在A/B型血友病患者的两项儿科临床试验。
NEJM：基因疗法治疗血友病获初步成功
近日，英国伦敦大学学院等机构的研究人员在美国新一期《新英格兰医学杂志》（NEJM）上报告说，用基因疗法治疗乙型血友病取得初步成功。小规模临床试验表明，患者只需要接受一次注射，自我凝血的能力就大幅改善，且没有发现副作用。 据介绍，乙型血友病是由于患者基因缺陷，不能合成第九凝血因子引起，造成患者不具备正常的凝血功能。目前对这种疾病的治疗方法是定期注射第九凝血因子。
盘点88个在研的艾滋病药物和疫苗
30年来，有超过100万的美国人携带艾滋病毒生存，但其中有五分之一的携带者并不知道自己感染了艾滋病毒。 艾滋病是全球范围内影响人类的最具有灾难性的疾病之一。目前，全球艾滋病的增长已趋稳定，新感染者的数量逐渐减少，而且，由于抗病毒药品的出现，因艾滋病而死亡的患者也越来越少。 在过去的30年里，有30多个艾滋病治疗药物获得批准。虽然这些药物可以帮助延长艾滋病感染者的生命，但还是远远不够。
Fidelity资助进行血友病基因疗法研究
2013年11月4日讯 /生物谷BIOON/ --Fidelity生物技术公司决定资助Dimension Therapeutics进行一项关于治疗血友病的基因疗法研究。Dimension公司和ReGenX公司签订合作协议，获得了ReGenX公司的腺病毒载体NAV以整合Dimension现有的基因输送技术。 虽然这一领域有着光明前景，但是此前已经有很多类似研究在此折戟。
勃林格殷格翰和礼来制药治疗2型糖尿病在研药物申请批准
欧洲药品管理局的人用药品委员会的支持性意见推荐在研的钠葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂恩格列净治疗成年2型糖尿病（T2D）患者的适应证申请获得批准。