FDA推迟审批Biogen乙型血友病新疗法
Nat Commun：基因治疗血友病获得突破性进展
Ariad白血病药物ponatinib在PACE试验中取得积极数据
2012年6月4日，Ariad制药公司的实验性白血病药物ponatinib在一项名为PACE的关键性临床试验中取得积极数据。Ariad公司称，计划在今年第三季度向FDA提交监管申请。 该项研究，已提交至ASCO会议。研究发现，约54%的处于慢性期的慢性髓性白血病（CML）患者对ponatinib产生了主要反应（major response），这意味着，这些患者的骨髓，至少2/3是正常的。
百特（Baxter）与Chatham合作开发B型血友病基因疗法
2012年6月4日，百特（Baxter）国际公司今天宣布，与Asklepios生物制药旗下Chatham制药公司签署了全球性独家协议，共同开发及商业化利用Chatham公司基因治疗技术开发的B型血友病基因疗法。
新型Ⅱ型糖尿病治疗药物阿格列汀获准在中国上市
NEJM：基因疗法治疗血友病获初步成功
近日，英国伦敦大学学院等机构的研究人员在美国新一期《新英格兰医学杂志》（NEJM）上报告说，用基因疗法治疗乙型血友病取得初步成功。小规模临床试验表明，患者只需要接受一次注射，自我凝血的能力就大幅改善，且没有发现副作用。 据介绍，乙型血友病是由于患者基因缺陷，不能合成第九凝血因子引起，造成患者不具备正常的凝血功能。目前对这种疾病的治疗方法是定期注射第九凝血因子。
盘点88个在研的艾滋病药物和疫苗
30年来，有超过100万的美国人携带艾滋病毒生存，但其中有五分之一的携带者并不知道自己感染了艾滋病毒。 艾滋病是全球范围内影响人类的最具有灾难性的疾病之一。目前，全球艾滋病的增长已趋稳定，新感染者的数量逐渐减少，而且，由于抗病毒药品的出现，因艾滋病而死亡的患者也越来越少。 在过去的30年里，有30多个艾滋病治疗药物获得批准。虽然这些药物可以帮助延长艾滋病感染者的生命，但还是远远不够。
：基因治疗可用于B型血友病
英国伦敦大学学院的Amit Nathwani博士等研究发现，基因治疗对B型血友病有效。其研究结果近日发表在《新英格兰医学》（New England Journal of Medicine）上。 人类在很久前就发现了血友病，但首次发现IX因子（FIX）缺乏可导致血友病是在1952年，患者为一位名叫Stephen Christmas 的10岁男孩，因此该病被命名为Christmas病。
血友病长效抗凝血因子VIIa-CTP动物实验大获成功
Prolor生物科技公司宣布长效凝血因子Factor IIa药物（VIIa-CTP）用于治疗血友病动物实验获得成功。 对照研究评估了存活增加率、凝血酶水平以及Factor VIIa-CTP恢复情况。 研究显示通过FactorVIIa-CTP治疗，长时间出血的小鼠有很好的存活率，而且能长效生成凝血酶，一种关键凝血酶在恢复中含量很高。