潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%,公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病,会影响运动功能,导致行为症状和认知能力下降,从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
2024-07-20
研究发现精准诊断帕金森病等α-突触核蛋白病的新型生物学标记物
研究不仅为α-突触核蛋白病早期诊断、前驱期预警和进展检测提供了精准、快速、经济的诊断标志物,而且为研究这类疾病的病理生理机制提供了新的视角。
2024-08-22
师从施一公及David Baker,西湖大学卢培龙团队精确从头设计镜像结合蛋白
该研究设计的D型蛋白质结合物对人工L型多肽以及两种具有治疗意义的天然蛋白质(人TrkA蛋白的D5结构域、人IL-6蛋白)表现出纳摩尔级(nmol)亲和力。
2024-08-21
Nat Metabol:科学家识别出对机体代谢健康至关重要的特殊蛋白受体
本文研究结果揭示了PAQR4在调节细胞中神经酰胺稳态中的关键功能,同时阐明了靶向作用PAQR4或能提供一种新方法来帮助开发治疗人类代谢性障碍的新型疗法。
2024-08-06
Nat Commun:原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑
本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应(3-CR)的串联和原位组合合成可降解支链(degradable branched, DB)类脂质的构建策略。
2024-03-21
Nat Cell Biol | 刁佳杰/李丹合作揭示α-突触核蛋白的作用机制
在该研究中,作者证明了SVs上α-Syn和VAMP2的分子相互作用参与了SVs和α-Syn共凝聚物的形成。还发现VAMP2有效地阻止α-Syn的寡聚化和淀粉样蛋白聚集。
2024-07-03
Nat Med:三重抗体混合制剂疗法有望实现对机体HIV-1水平的长效控制
本文研究结果揭示了三种bNAb混合制剂在患者没有进行抗逆转录病毒疗法的情况下能表现出较出色的HIV-1抑制潜力。
2024-09-19