Nature子刊:世界首个听力再生药物临床试验,未能恢复成年人的听力
这项名为REGAIN的临床试验旨在通过使用γ分泌酶抑制剂来再生内耳毛细胞,从而实现听力再生,这也是全球首个再生听力药物临床试验,用于治疗感音神经性听力损失。
Science子刊:余家阔/聂广军团队开发仿生纳米药物,用于骨关节炎治疗
研究结果证明了使用软骨细胞膜包被的纳米颗粒来改善抗骨关节炎药物的药代动力学和功效的可行性,为改善骨关节炎药物治疗提供了新的思路,有望实现更有效的长效治疗。
BJH:科学家发现基因组修饰药物针对恶性血液疾病治疗敏感性的关键
本文研究为阐明疾病不断发展的DNA甲基化架构提供了全面的视图,或有望进一步帮助研究人员理解低甲基化药物在治疗骨髓增生异常综合征上的巨大潜力。
NEJM:科学家成功评估药物塞尔帕替尼治疗人类非小细胞肺癌的疗效
来自同济大学医学院等机构的科学家们通过进行一项III期LIBRETTO-431多中心研究评估了在治疗非小细胞肺癌时药物塞尔帕替尼与对照疗法的安全性和有效性的差异。
药物牧场DF-003获得美国FDA儿科罕见病资格认定(RPDD),用于治疗ROSAH综合征
致力于源头创新药物研发的生物医药公司药物牧场(Drug Farm)日前宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)授予该公司ALPK1抑制剂First-in-class 新药DF-003
FN1 3′-UTR可能是构建胃癌靶向药物的更好的治疗靶点
2020年,全球有超过100万新发胃癌病例,76.9万人死于胃癌。传统的胃癌治疗方法通常针对蛋白质或其相关途径。其中包括阿帕替尼(一种用于晚期胃癌的选择性VEGFR2酪氨酸激酶抑制剂(TKI))
药物-微生物区系相互作用:精准医学的新兴优先事项
为什么一种药物对一个患者有良好的反应,但对下一个患者没有,或者在某些情况下,会导致严重的药物不良反应(ADR),即药物反应的个体差异(IVDR)?答案是复杂和多方面的。
2023 年美国最昂贵的药物,价格最高达 350 万美元
2023年,美国依然面临着高昂药物价格的挑战。一份报告总结了今年美国最昂贵的药物,其中包括基因疗法和孤儿药等领域的治疗药物。蓝鸟公司、CSL Behring公司和uniQure公司的基因疗法不仅在治疗
Nature:为什么环状RNA会是下一代重磅药物?
今年6月份,环状RNA领域融资最多的公司——Laronde,其核心研究项目——使用环状RNA表达GLP-1用于减肥,被曝光涉嫌数据造假。这一事件也引起了人们对于对于环状RNA潜力的怀疑。