单抗药物分析和产品表征的平台技术简介及案例
单克隆抗体类药物研发和生产在近几年的迅速发展为中国等发展中国家进入生物制药领域提供了极好的机会。为了成功地开发这类产品，我们需要一整套先进和完善的产品分析工具。
本次演讲将介绍我们在药明康德开发单抗类药物的分析和产品表征平台。这个平台不仅适用于中国公司，也将为大型跨国企业在中国的业务服务。我们还将用一些具体的案例来介绍该平台在产品开发的临床前和临床阶段的具体应用。
我们需要更好地药物——就是现在
如今我们知道4000种疾病的分子成因，但只有250种有相应的治疗药物。为何需要如此之久的时间？遗传学家和医生弗朗西斯解释了研发系统化药物的必要性，甚至对罕见和复杂疾病也是如此。他提供了一些解决方案，例如老药新用。
弗朗西斯·柯林斯：我们需要更好地药物——就是现在
如今我们知道4000种疾病的分子成因，但只有250种有相应的治疗药物。为何需要如此之久的时间？遗传学家和医生弗朗西斯解释了研发系统化药物的必要性，甚至对罕见和复杂疾病也是如此。他提供了一些解决方案，例如老药新用。
朗西斯·柯林斯：我们需要更好地药物——就是现在
如今我们知道4000种疾病的分子成因，但只有250种有相应的治疗药物。为何需要如此之久的时间？遗传学家和医生弗朗西斯解释了研发系统化药物的必要性，甚至对罕见和复杂疾病也是如此。他提供了一些解决方案，例如老药新用。
药物副作用
现代药物在带来疗效的同时也会引发副作用，尽管有些副作用比较小，像头疼、困倦等；但是有些比较严重。记者Lorna Stewart询问科学家是否能够消除这些药物的副作用。当诺奖得主Martin Evans表示可以消除副作用的时候，她很惊喜。随后Oliver Smithies解释了想要在服药是消除那些副作用有多么复杂。另两个年轻科学家表示，很多研究正在进行。
抗体药物开发中细胞培养基的筛选、优化与补料策略
主要讲述在抗体药物的开发过程中如何选择合适的无血清细胞培养基，在实验结果未达到预期要求时，如何做培养基的优化，及feed-batch培养模式下，如何优化补料策略，来提升细胞状态、延长表达周期、提高抗体产量。
组织工程学能创造出个性化的药物吗？
我们每个人的身体是独一无二的。这是个令人愉快的想法，但面对疾病治疗时并非如此。对于标准化的治疗方法，每个个体反应不同，而且常常不可预知。组织工程学家Nina Tandon讨论了一个可能的解决办法：使用多功能干细胞制造出个性化的器官模型，在其上测试新的药物和治疗方法，并且将这些信息存储在电脑芯片上。
孙洪业：应用第二代测序技术推动药物研发及临床药物开发
个性化医疗的愿景是根据对每个病人的基因特征采取不同的治疗。 理想的情况是在药物研发和临床的早期引入个性化医疗的理念。
现在测序技术的发展已经成为药物研发，临床和靶向治疗不可缺少的一部分。在这里提出了一个新的理念来加快药物研发的过程。 将人的肿瘤移植到鼠上并将这些肿瘤进行了基因组学表征分类。
对220 个不同类型人鼠移植肿瘤（肺癌，肝癌，胃癌，食管癌， 胰腺癌等）进行了外显子深度测序（100X）。应用外显子深度测序结果建立了功能基因数据库以便研究者们在进行不同化合物实验时选择他们理想的动物模型。
对其中一些动物模型又进一步做了转录组学 （融合基因）和SNP 芯片（基因拷贝数）的分析。
根据基因分析的结果对三类driver 突变（点突变，融合基因，基因缺失）的人鼠移植肿瘤模型成功地进行了靶向治疗。实验结果表明基因组学表征的人鼠移植肿瘤模型是转化医学研究和个性化医疗的一个强有力的平台。
陈扬超：以微核糖核酸(microRNA)为靶的抗癌药物研发
非编码微RNA（microRNA）可通过调节众多基因的表达来行使致癌或是抑癌功能，调节microRNA表达变化的小分子化合物被视为潜在的抗肿瘤药物。最近，在欧洲以微RNA(microRNA-122)为靶的化合物作为抗丙肝病毒感染药物已经进入临床二期试验，标志着以非编码微RNA为靶的药物研发进入了一个新的时期。
非编码微RNA-34a（miR-34a）是一个肿瘤抑制基因，在包括肝癌在内的众多肿瘤中表达下调或是沉默。因此，miR-34a是一个很有前途的癌症治疗靶标。我们成功构建了一个miR-34a的荧光报告系统，通过该系统，我们从化合物文库中筛选出激活miR-34a表达的小分子化合物3。
化合物3可以特异激活肝癌细胞内miR-34a的表达及降低miR-34a目的基因的表达。 体内外试验证明化合物3具有明显的抗癌活性。比较化合物3与肝癌晚期用药Sorafenib显示化合物3具有更加显著的抗癌活性并且没有毒性。MiR-34a小分子调控剂作为潜在的新抗癌药物前景令人向望。