新型PROTAC药物SIAIS361034：突破BCL-XL靶点困境，重塑肿瘤治疗格局
SIAIS361034作为一种新型的靶向BCL-XL的PROTAC药物，无论是单独使用还是与PTX联合使用，在肿瘤治疗方面都展现出了巨大的潜力。
2025-01-03
Nature Methods | 多中心协作揭示：非编码CRISPRi筛选的力量与潜能
在这项多中心整合分析的非编码CRISPRi筛选研究中，研究人员基准测试了五种筛选分析工具，旨在确定哪种工具在鉴定cis-调控元件（CREs）时最为有效和可靠。
2024-03-24
礼来押注新型肥胖药物RNA靶点
HAYA Therapeutics开创了针对慢性疾病的精准RNA引导的调节基因组靶向疗法，该公司正在探索以暗基因组（dark genome）中的长链非编码RNA（lncRNA）作为药物靶点。
2024-09-05
罗氏公司发布最新临床数据，单抗药物可持续减缓帕金森病进展
在这项最新研究中，研究团队比较了PASADENA开放标签扩展研究纳入的参与者与来自帕金森病进展标志物倡议观察性研究的外部比较组纳入的参与者。
2024-10-18
J Clin Immunol：新型药物策略有望靶向作用罕见的人类免疫障碍的遗传根源
本文研究结果表明，通过改变机体的脂质代谢和三羧酸循环、损伤线粒体的活性、过度激活mTOR通路并增加自噬过程，PI4KA相关的障碍就会引起先天性免疫缺陷错误。
2025-01-04
Adv Sci：光激活化合物有望克服癌细胞药物耐受性的产生
本文研究中，研究人员利用质谱、活细胞成像和特殊的模型复合物进行了体外验证，后期研究人员还需要进一步验证这种精确溶酶体氧化性策略的抗肿瘤功效。
2025-02-14
Mol Psych：多发性硬化症药物氨吡啶或能改善机体的工作记忆
基于研究人员的分析，药物氨吡啶能作用于神经细胞中的特定离子通道，而这些离子通道在诸如精神分裂症等人类精神障碍中扮演着关键角色。
2024-12-17
Cancer Discovery：上海交大瑞金医院卢敏团队建立p53靶向药物研究规范
研究指出p53恢复剂研究中缺失的科学逻辑、长期以来对p53突变体的误解、p53恢复剂的研发障碍、p53恢复剂有效性的评估标准、p53恢复剂的临床试验规范、p53恢复剂的研发经验教训、p53的成药前景。
2024-11-10
Nature Chemistry：浙江大学顾臻团队开发基于液-液相分离的新型药物递送平台
在荷瘤小鼠模型中，研究团队证明了凝聚体囊泡能够纳入溶瘤病毒，赋予其更强大的溶瘤功效，促进溶瘤病毒的驻留和抗肿瘤免疫反应，从而抑制肿瘤生长并增强生物治疗的效果。
2025-01-16