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NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

Nature:利用患者来源的类器官,快速进行ASO疗法的临床前筛选评估

该研究展示了利用患者来源的类器官模型进行个性化治疗评估的可行性。

2025-02-06

患上必死绝症后,夫妻俩转行研究自救,通过碱基编辑疗法,延长50%寿命

研究团队首先在人类细胞中证实,碱基编辑器(BE3.9max)能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP  R37X 编辑。

2025-01-19

精准药物筛选迎来新突破!Int J Biol Macromol:新型水凝胶助力肝癌类器官培养,为个性化药物筛选和疗效评估提供新策略

结果显示,透明质酸/海藻酸盐双网络水凝胶(HADR)与肝脏生理力学相兼容,促进了细胞的粘附与增殖,肝癌类器官的耐药性强于2D培养,且水凝胶营造了类似天然肿瘤微环境,DOX治疗能够抑制细胞相关活动

2024-11-12

淋巴靶向纳米药物用于激活完整的癌症-免疫循环

本研究紧扣肿瘤免疫治疗的前沿话题,充分发挥了纳米药物在多药联合传递及响应性释放方面的独特优势,成功激活了完整的癌症-免疫循环,从而取得了显著的抗肿瘤成果。

2024-09-22

Cell子刊:江南大学田培郡团队开发益生菌疗法,用于抑郁症治疗

具有3-吲哚-乳酸(ILA)生成能力的“精神益生菌”短双歧杆菌,通过激活芳香烃受体(AhR)信号来减轻神经炎症,从而发挥抗抑郁效果。

2024-11-03

Immunity:狼疮患者中特殊的免疫反应或能帮助开发出新型靶向性疗法

这项最新研究中,研究人员发现,单核细胞在内化含有线粒体的狼疮红细胞时不仅能产生IFN,还能产生IL-1β。

2024-10-29

Cell :Ras、Rho 和 Rab 家族 GTP 酶的靶向药物开发

该研究发现GTP酶家族中SII口袋的关键结构是保守的,这使得靶向多种GTP酶成为可能,并为开发GTP酶的可逆抑制剂提供了新的机会。

2024-10-08

FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市

TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素(PTH)前药,旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平,以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。

2024-08-13