Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
Clin Cancer Res：新型测试手段或能展现出个体化早期乳腺癌治疗的新前景
这些研究发现支持了RAD51测试在调整早期乳腺癌患者疗法策略上的潜力，未来的生物标志物的驱动研究（比如RADIOLA研究）就旨在验证RAD51在晚期乳腺癌中的作用。
基石药业在澳大利亚递交CS5001（ROR1 ADC）联合标准治疗一线DLBCL临床试验申请
3月6日，基石药业宣布公司管线2.0重磅产品CS5001（ROR1 ADC）联合标准治疗用于一线弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的Ib期临床试验申请已在澳大利亚成功递交。
Nat Commun：人类iPSC衍生原始巨噬细胞培养基，成为心脏病治疗“奇兵”，开启心肌再生新时代
研究发现，人类诱导多能干细胞衍生的原始巨噬细胞条件培养基，可激活促增殖信号通路，促进成年心肌细胞增殖、增强心脏再生能力，改善成年小鼠心脏收缩功能，为心脏病治疗提供新方向。
里程碑突破：首款个性化碱基编辑疗法，成功治疗罕见遗传病，整个开发过程仅6个月
近日，费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法，并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。
MRD指导下，骨髓瘤治疗不再“一刀切”，移植或成“可选项”
对于那些经强效新药治疗后已获得深度缓解的患者，后续的干细胞移植竟未能带来更多获益；而对于疗效尚不理想的患者，强度加倍的“双重移植”也并未胜过“单次移植+新药”的智慧组合。
ACS Appl Mater Interfaces：创伤性脑损伤治疗新突破！可注射水凝胶靠抗铁死亡大招，帮神经细胞起死回生
本研究开发了由单宁酸和季铵化壳聚糖组成的可注射水凝胶，其通过抗铁死亡、抑制神经炎症，在体内外实验中均能减轻创伤性脑损伤后的神经损伤，促进神经功能恢复。
瑞康曲妥珠单抗获批治疗HER2突变非小细胞肺癌，中国患者迎来高效低毒新疗法
近日，恒瑞医药的HER2靶向抗体偶联药物（ADC）瑞康曲妥珠单抗获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗既往接受过至少一种系统治疗的局部晚期或转移性HER2突变成人NSCLC患者。
首个随机对照人体实验证实，“换血疗法”能够逆转衰老，3个月治疗，让人平均年轻近3岁
一种现有的医疗手段——治疗性血浆置换（TPE），能够显著逆转健康成年人的生物学年龄，三个月的治疗后，生物学年龄平均年轻 2.61 岁！为人类对抗衰老带来了全新的希望。
Cell子刊：Fengfeng Bei/蒲军/范先群团队证实，这种新型AAV可用于呼吸系统和肺部疾病的基因治疗
该研究表明，AAV.CPP.16 对跨物种的呼吸道组织具有高度嗜性，并验证了通过鼻腔给药 AAV.CPP.16 递送的基因补充和基因编辑疗法，用于治疗特发性肺纤维化和病毒感染。