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礼来小分子抑制剂再获FDA加速批准

名为LIBRETTO-121的临床试验评估了Reztevmo在儿童和青少年患者中的疗效,该试验是一项国际性、单臂、多队列研究。

2024-06-05

Sci Immunol:揭示免疫细胞识别癌细胞异常代谢背后的分子机制

本文研究结果表明,羰基化核碱基加合物或许能作为MR1T细胞的抗原,而在羰基化压力下识别出这些细胞或许就能促使MR1T细胞监测具有生理学和治疗意义的细胞代谢改变。

2024-06-04

Science:不必基因编辑,也无需天价,诺华开发分子胶降解剂,治疗镰状细胞病

本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2,可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物,促进WIZ的降解,进而上调胎儿血红蛋白(HbF)的表达水平,用于治疗镰状细胞病(SCD)。

2024-07-16

Nature:科学家揭示人类机体气味感知背后的特殊神经分子机制

这项研究不仅弥补了动物模型和非侵入性人类研究之间的差距,还通过识别神经元的气味编码原理、区域功能差异和跨模态整合过程,促进了对人类大脑中气味处理机制的理解。

2024-10-16

Nat Commun: 龚为民/孙金鹏团队合作揭示整个组胺受体家族的配体识别及激活的分子机制

该研究为理解所有四种组胺受体的配体识别和 G 蛋白偶联提供了一个结构框架,这可能有助于合理设计针对这些受体的配体。

2024-10-07

Cell :畅磊福团队揭示I-B型CRISPR相关转座系统中DNA靶向插入的分子机制

本研究加深了我们对Tn7-like转座子和CAST系统中DNA靶向插入的结构和机制的理解,为将该系统开发成精准DNA插入工具的研究奠定了基础。

2024-10-13

JCI:揭示患者疾病缓解后乳腺癌细胞在机体骨髓中得以存活背后的分子机制

本文研究结果提供了关于间充质干细胞到肿瘤细胞之间进行胞间运输的多组学见解,并验证了GIV分子的运输如何调节雌激素受体阳性乳腺癌疾病状态。

2024-12-15

Nature揭示“有害”胆固醇在体内发挥作用的分子机制

这项研究揭示了apoB100与LDLR相互作用背后的分子机制,为开发针对胆固醇代谢异常的新疗法开辟了道路。

2024-12-23

Cell:小分子化合物ESI1有望实现髓鞘再生

本研究展示了一个概念证明,即逆转受损大脑中存在的少突胶质细胞的沉默活性可以实现髓鞘再生。

2024-05-22

研究人员阐明靶向离子通道蛋白TRPV1临床药物分子的结构药理学基础

SAF312是一种高效、选择性的TRPV1小分子拮抗剂,目前诺华制药公司正在临床二期试验中评价该候选药物在术后眼部疼痛的治疗中的效果,且达到了临床预期,有望成为最新一代靶向TRPV1。

2024-09-08