NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
Nat Immunol：科学家成功绘制出新型细胞图谱，有望揭示治疗治疗人类炎性肠病的新途径
这项研究中研究人员绘制的治疗性图谱或代表了最常见的生物疗法—抗肿瘤坏死因子疗法在多种人类炎性疾病中扰动的最大细胞普查。
2024-11-11
Nature：联合使用LSD1 抑制剂和GSK3，抑制剂有望治疗急性髓性白血病
研究团队发现了一种潜在治疗AML的新型联合疗法。在临床前研究中，这种新型联合疗法通过两种机制上截然不同的方式破坏分化障碍，从而治疗某些AML亚型。
2025-04-30
Cell：新研究发现胰岛素抵抗的“分子指纹”，可能会改变2型糖尿病的治疗和诊断
这一突破性成果是通过前沿的蛋白质组学分析技术实现的，该技术用于研究胰岛素对肌肉组织的影响。这一方法使得研究人员能够对超过120个人的肌肉活检样本进行分子变化图谱绘制。
2025-05-31
J Extracell Vesicles：肠道蠕虫分泌的细胞外囊泡或有望治疗人类炎性肠病
来自丹麦奥胡斯大学等机构的科学家们进行了一项为期四年的研究后发现，肠道蠕虫所分泌的细胞外囊泡或能帮助治疗炎性肠病（IBD），炎性肠病是影响全球数百万人健康的一种疾病。
2025-02-20
Lancet：3期临床试验表明米利珠单抗可安全有效地治疗克罗恩病
这项临床试验的结果表明，米利珠单抗能够在52周内维持临床缓解并减轻炎症，这对改善克罗恩病患者的生活质量具有重要意义。
2024-12-13
两项早期干细胞治疗帕金森病临床试验结果发表，治疗安全性高，并显示出运动功能和疾病严重程度改善
这是首次在临床试验中证实，使用hiPSC衍生的多巴胺能神经祖细胞可以在不形成肿瘤的前提下存活，并在帕金森病患者壳核中产生多巴胺。
2025-04-19
Front Pharmacol：肠道微生态与代谢组学研究发现褪黑素或成糖尿病认知障碍治疗新希望
研究表明褪黑素可改善糖尿病小鼠认知功能，减轻海马病理变化和炎症，调节肠道微生物群组成及代谢物谱，恢复短链脂肪酸水平，提示其通过调节肠道微生态和代谢组学改善糖尿病认知障碍。
2025-01-01