中国药理学：GDF11作为一种治疗不可愈合性糖尿病创伤的潜在药物
糖尿病(DM)是一种伴有心肌病、糖尿病肾病、血管病变和内皮功能障碍等多种并发症的疾病。足部溃疡等创面愈合障碍是糖尿病的严重并发症，最终可能导致截肢，另一个极大增加社会和医疗负担的严重并发症是无法愈合的
2022-12-08
Nature子刊：冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入，用于遗传病治疗
研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入，实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量，在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入，恢复了凝血因子Ⅸ的表达，从而恢
2022-12-02
克罗恩病(CD)新药！欧盟批准Skyrizi：首个治疗CD的特异性IL-23抑制剂！
Skyrizi是第一个被批准治疗中重度活动性CD的IL-23抑制剂。在临床研究中，接受Skyrizi治疗的患者中，有高比例患者实现临床缓解和内镜应答。
2022-11-25
Nature重磅：艾滋病治疗最新进展！新疗法有望长期控制病毒水平
近期，来自美国国家过敏和传染病研究所的研究团队在艾滋病治疗方面取得了一项意义重大的突破，研究人员通过两种广谱中和单克隆抗体的联合使用，在一项1期临床试验中实现了长期有效抑制HIV的效果。
2022-08-29
首个冷凝集素病(CAD)药物！欧盟批准补体C1s抑制剂Enjaymo：治疗1周改善溶血/贫血/疲劳!
Enjaymo是第一个被批准用于治疗CAD的药物，通过选择性抑制补体C1s来靶向CAD溶血的根本病因。
2022-11-24
白血病（Ph+ALL）一线治疗头对头3期临床：Iclusig(普纳替尼)疗效优于伊马替尼!
Ph+ALL是一种进展迅速的疾病，尚无批准用于一线治疗的靶向疗法。Iclusig和伊马替尼是2种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。
2022-11-24
Nat Commun：一种新型的合成性肽类或能有效抑制有害淀粉样蛋白聚集物的形成 从而有效治疗阿尔兹海默病和2型糖尿病
来自慕尼黑工业大学等机构的科学家们通过研究开发了一种迷你蛋白质，即所谓的肽类，其能与形成淀粉样蛋白的特殊蛋白质结合，并防止其聚集形成细胞毒性的淀粉样蛋白。
2022-11-22
Nature：揭示急性髓性白血病发生的新型分子机制和潜在的治疗性靶点
来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究发现，急性髓性白血病患者或许会表现出大规模的基因组突变以及DNA折叠模式的改变，这或许有望帮助识别出潜在的治疗性靶点。
2022-11-14