罕见病新药！全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
2019年07月04日/生物谷BIOON/--Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ultomiris（ravulizumab），该药是第一个也是唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。在美国，Ultomiris于2018年12月获得FDA批准，用于PNH成人患者的治疗。值得一提的是
罕见病新药！凯瑞康宁新型嗜睡症药物XWL-008获美国FDA授予孤儿药资格
2019年06月25日讯 /生物谷BIOON/ --凯瑞康宁有限公司（XW Laboratories Inc，简称“凯瑞康宁”）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗神经系统疾病的创新药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予XWL-008用于治疗发作性睡病（又称嗜睡症）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称
罕见病新药！Edsivo(celiprolol)治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征(vEDS)遭美国FDA拒绝批准
2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Acer Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州的制药公司，专注于收购、开发和商业化用于治疗严重罕见和超罕见疾病的疗法。近日，该公司宣布，已收到来自美国食品和药物管理局（FDA）的一封完整回应函（CRL），此次CRL是关于Edsivo（celiprolol）治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征（vascular Ehlers-Danlos
白血病新药！第一三共第2代FLT3抑制剂Vanflyta在日本获全球首批，但在美国遭FDA拒绝批准
2019年06月23日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企第一三共制药（Daiichi Sankyo）近日宣布，该公司已收到美国食品和药物管理局（FDA）的一封完整回应函（CRL），该CRL是关于靶向抗癌药quizartinib治疗复发性/难治性FLT3-ITD急性髓性白血病（AML）成人患者的新药申请（NDA）。值得一提的是，就在本周，quizartinib（品牌名Vanflyta）获得日本卫
白血病新药！第一三共2代FLT3抑制剂Vanflyta日本获全球首批，治疗FLT3-ITD急性髓性白血病
2019年06月20日讯 /生物谷BIOON/ --第一三共制药（Daiichi Sankyo）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准靶向抗癌药Vanflyta（quizartinib），该药是一种口服FLT3抑制剂，用于治疗复发性/难治性FLT3-ITD急性髓性白血病（AML）成人患者。在美国方面，Vanflyta审查时间在今年4月遭FDA延长3个月，至2019年8月25日。此次批准，是
A型血友病新药！诺和诺德长效凝血因子VIII产品Esperoct获欧盟批准，用于青少年及成人患者
2019年06月21日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP），用于A型血友病青少年（≥12岁）及成人患者：常规预防性治疗降低出血发作频率、按需治疗控制出血发作、围手术期出血管理。诺和诺德已计划在2019年下半年在首批欧洲国家推出Esperoct。在美国
白血病新药！阿斯利康BTK抑制剂Calquence治疗复发/难治CLL III期得获成功，销售或超$50亿
2019年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日公布了靶向抗癌药Calquence（acalabrutinib）一线治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）III期ASCEND研究中期分析的详细数据。结果显示，在中期分析时，该研究就已经达到了主要终点：与医生选择的治疗方案相比，Calquence显著延长了复发性或难治性CLL患者的无疾病进展生存时间。该
罕见病新药！全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
2019年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Ultomiris（ravulizumab），该药是第一个也是唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。在美国，Ultomiris于2018年12月获得FDA批准，用于PNH成人患者的
抗炎新药！诺华Cosentyx（苏金单抗）治疗银屑病关节炎（PsA）III期临床获得成功！
2019年06月15日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日公布了评估抗炎药Cosentyx（secukinumab，司库奇尤单抗，俗称“苏金单抗”）管理银屑病关节炎（PsA）轴性表现的IIIb期MAXIMISE研究的新数据。结果显示，该研究达到了主要终点和关键次要终点。MAXIMISE是一项为期52周、双盲、随机、安慰剂对照IIIb期研究，旨在评估Cosentyx
抗艾滋病新药塞拉维诺获批进入临床研究
由中国科学院上海药物研究所和中国科学院昆明动物研究所合作开发的抗艾滋病化学1类新药塞拉维诺(Thioraviroc)于5月5日获得国家药品监督管理局颁发的临床试验通知书，同意开展临床试验。塞拉维诺是由上海药物所研究员柳红、中科院院士蒋华良和研究员吴蓓丽课题组以及中科院昆明动物研究所研究员郑永唐课题组组成的科研团队联合开发。蒋华良课题组通过计算机辅助药物设计，采用基于结构和改变代谢途径的药物设计策略