刘如谦报告更高效率的大片段基因整合技术——PASSIGE
对于这些疾病，不可能去开发数百种基因疗法来治疗，将整个基因或其中某些外显子整合到致病位点或基因组安全港位点，而不会产生DNA双链断裂（DSB），是一种更具潜力的治疗方式。
2024-05-21
海南大学研究者揭示了HN-001具有治疗代谢相关性脂肪肝的发展的潜力
本研究数据集中表明，HN-001通过减少肝脏脂肪变性、脂肪毒性、肝脏损伤、炎症和肝脏纤维化来减轻MAFLD。
2024-02-19
Nature：利用6156个人类基因组序列成功构建出人类基因组约束图谱
每个人的基因组都有数百万个基因变异，但大多数变异几乎没有影响，这使得临床医生很难根据基因差异进行医学诊断。
2023-12-28
Cardiovasc Res：miR-369-3p通过调节巨噬细胞琥珀酸- gpr91信号通路改善糖尿病相关动脉粥样硬化
，糖尿病相关动脉粥样硬化涉及损害脂质和葡萄糖正常化对斑块免疫细胞的有利作用的分子过程，特别是巨噬细胞是炎症的主要驱动因素。
2024-05-19
南京邮电大学研究者们揭示了自体细胞外囊泡生物合成植入物的机电刺激调节肠道菌群
宿主ev在体内细胞和微生物之间的沟通中起着至关重要的作用，并为有效调节微生物群和疾病干预提供了一种新型的天然自体治疗方法。
2024-05-12
EMBO Mol Med：发现膳食Ω3多不饱和脂肪酸补充剂缓解非酒精性脂肪性肝炎机制，有望开发治疗这种疾病的新疗法
在一项新的研究中，来自美国俄勒冈州立大学等研究机构的研究人员揭示了为什么某些多不饱和脂肪酸能有效对抗一种危险的肝脏疾病，从而为这种目前还没有获得美国食品药品管理局（FDA）批准的药物治疗的疾病的药物研
2023-11-06
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
Science子刊：揭示Daam1在调节肠道干细胞分化为潘氏细胞中起着关键作用
干细胞可以分化为新的细胞来取代死亡和受损的细胞。但在特定情况下，干细胞如何决定成为哪种类型的细胞？在一项新的研究中，来自奥地利科学院分子生物技术研究所和韩国基础科学研究院等研究机构的研究人员利用肠道类
2023-12-25
甲醛可强效改变细胞的表观遗传调节模式
表观遗传学是控制基因活性的化学机制，它使我们的细胞、组织和器官能够适应周围环境的变化。但这种优势也可能成为缺点，因为与更稳定的 DNA 基因序列相比，这种表观遗传调节更容易被有毒物质改变。
2023-11-10