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Science:新型基因编辑技术进展——成功阻断营养不良

近日,一项刊登在国际杂志Science上的研究论文中,来自美国西南医学中心的研究人员通过研究,利用一种新型的基因编辑技术成功地在年轻小鼠中阻断了杜氏肌营养不良(DMD)的进展。如果该技术可以有效且安全地用于DMD患者中,那么其或将帮助开发首个基于基因编辑的疗法来治疗人类致死性的疾病。

2016-01-07

Nature医学颠覆性文章:杜氏营养不良其实是干细胞病

【导读】渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现,杜氏肌营养不良(DMD)能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上,颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解,为实现更有效的治疗

2015-11-22

柳暗花明,默沙东松拮抗剂sugammadex距离获批上市更近一步

经过漫长曲折的等待过程,默沙东肌松拮抗剂Bridion (sugammadex)终于得到一个咨询机构委员会的支持,距离FDA批准上市又近了一步。

2015-11-13

FDA受理Sarepta Therapeutics杜氏营养不良症药物Eteplirsen上市申请

Sarepta Therapeutics今天宣布FDA已接受其杜氏肌营养不良症(DMD)药物Eteplirsen的审批申请,PDUFA 日期是2016年2月26日。Eteplirsen的适应症是适合跳过外显子51表达患者,这类患者约占13%,是最大的一类DMD。另一

2015-08-26

JCSM:自噬作用的缺失或可引发老年个体患少

近日,一项发表于国际杂志Journal of Cachexia, Sarcopenia, and Muscle上的研究论文中,来自丰桥技术科学大学的科学家通过研究发现自噬作用的缺失或可促进老年个体肌肉的缺失。少肌症是一种老化相关的骨骼肌肌肉量及强度缺失的疾病,抑制该病对于维持老年人群高质量的生活非常重要,然而研究人员目前仍然并不清楚少肌症发生的分子机制。

2015-06-09

Cell death &differ:药物靶向鸟酸合成酶抑制黑色素瘤侵袭

近日,国际学术期刊cell death &differentiation 在线发表了美国科学家的一项最新研究进展,他们发现鸟苷酸合成酶(GMPS)在恶性黑色素瘤的侵袭转移过程中具有重要作用,同时他们还找到一种GMPS抑制因子可能对于恶性黑色素瘤细胞侵袭和成瘤能力具有重要抑制作用。

2015-04-27

瑞士Santhera小分子药物idebenone获入FDA快速通道,杜氏营养不良患者有福了!

瑞士Santhera制药公司治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物Raxone/Catena(化学名: idebenone)三期临床试验结果甚是乐观,获得了FDA快速通道药物认定。

2015-04-13

尘肺病患者血清8-羟基脱氧鸟酸浓度与肺功能的关系

目的 探讨尘肺病患者血清8-羟基脱氧鸟苷酸(8-OHdG)浓度与肺功能的关系。 方法 将调查对象按是否患病分为尘肺组(n=50)及对照组(n=50),收集其年龄、性别、工龄、吸烟及饮酒等一般资料;用酶联免疫吸附测定(ELISA)法检测尘肺组与对照组调查对象的血清8-OHdG浓度;用肺功能仪检测其用力肺活量(FVC)、1秒用力呼气容积(FEV1)及FEV1/FVC。

2015-03-26

JAMA:治疗帕金森 酸一水化物疗法无效

一篇发表于JAMA上的研究报告中,来自美国罗彻斯特大学的研究人员通过研究表示,相比安慰剂治疗而言,利用肌酸一水化物(creatine monohydrate)疗法治疗帕金森患者至少5年时间或许并不能有效减缓患者的临床疾病进展。

2015-02-12

Cell stem cell:sirt1— 连接骨骼干细胞代谢与表观遗传的新纽带

NAD+依赖性去乙酰化酶Sirt1已经被发现在许多生物学过程中都发挥重要作用,近日,来自美国NIH的Vittorio Sartorelli研究小组发现,在骨骼肌干细胞中,Sirt1能够感受代谢变化信号并通过其去乙酰化酶活性影响H4K16乙酰化修饰,启动肌肉基因表达转录。这一研究成果发表在干细胞领域顶尖期刊Cell stem cell上。

2015-01-21