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镰状细胞病治疗更温和,新载体铸就“超级血红蛋白”!

这项I/II期临床试验,大胆摒弃了传统的“毁灭式”清髓,转而采用了一种“减毒预处理”(Reduced-Intensity Conditioning, RIC)方案,仅使用单剂量的美法仑。

2025-06-02

AD:科学家发现,水通道蛋白4是调节大脑冲洗Aβ沉积的关键蛋白

本研究首次在相同的APPPS1小鼠中直接比较AQP4促进和抑制作用的研究,表明AQP4介导的ISF引流是脑内清除Aβ沉积的关键因素。

2025-05-20

David Baker团队开发新型AI蛋白设计模型——LigandMPNN,实现原子上下文条件蛋白序列设计

研究团队开发了一种新型深度学习方法——LigandMPNN,该方法明确地对生物分子系统中的所有非蛋白质成分进行了建模。

2025-04-01

Nature:深度视觉蛋白质组学揭示肝脏疾病中的蛋白质毒性新机制

本文研究通过深度视觉蛋白质组学技术为AATD的病理机制提供了全新的视角,相关研究结果不仅揭示了蛋白质毒性的分子基础,还为未来开发新型治疗策略提供了潜在的靶点。

2025-04-20

Science:细胞内蛋白编辑可让非经典氨基酸残基整合到内源性蛋白

在这项新的研究中,研究人员介绍了一种在活的哺乳动物细胞内编辑蛋白序列的方法,这种方法可在特定位点将化学修饰的氨基酸、表位标签或其他肽片段整合到内源性或外源性表达的蛋白中,并可进行时间控制。

2025-05-20

Science:一种诱导胎儿血红蛋白表达的 WIZ 转录因子降解剂有望用于治疗镰状细胞病

镰状细胞病是由负责制造成人血红蛋白的基因突变引起的。这种基因突变导致红细胞畸形(形成新月形,而不是圆盘形),进而导致氧气运输问题和细胞粘连在一起,从而引起疼痛。

2024-07-18

靶向蛋白降解三大未来方向

分子胶降解剂作为一种TPD分子,因其结构上的灵活性,更容易被优化成临床候选药物;此外,二价降解剂的发展速度未来可能会超过一价分子胶。

2024-12-29

会“变身”的弹性蛋白纳米粒,打破细胞递送壁垒,蛋白、核酸一网打尽

研究表明,ENTER系统不仅能在体外将蛋白质、siRNA、mRNA和基因编辑工具高效、低毒地递送进多种细胞类型,包括关键的原代细胞,甚至在活体动物(小鼠肺部)中也成功实现了基因编辑!

2025-05-23

研究发现NLR蛋白免疫信号新通路

该研究揭示了PIBP4-Rab5a转运机器参与调控NLR蛋白PigmR在细胞膜微区的积累,且PigmR蛋白能够激活微区上的OsRac1蛋白,促进活性氧产生,以增强水稻对稻瘟病的抗性新机制。

2025-01-02

Gut:高蛋白饮食“压垮”癌细胞!中山大学团队发现,高蛋白饮食可通过抑制AKT通路发挥抗癌作用

高蛋白饮食可使肿瘤中mTORC1通路激活,AKT通路则受到明显抑制,且S6K1的存在是高蛋白饮食抑癌的必要条件。

2025-06-03