罕见病新药！罗氏IL-6单抗satralizumab在视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人和青少年中具有长期安全性！
青少年群体尚无批准的药物。satralizumab皮下注射120mg在4周内实现IL-6信号的持续抑制。接受相同剂量和频率的青少年表现出与成人基本一致的获益风险特征。
NEJM：临床试验表明常用抗高血压药物不会增加感染COVID-19或患上严重疾病的风险
2020年5月6日讯/生物谷BIOON/---尽管一些专家表示担心，但是在一项针对12594 名患者的新研究中，常见的抗高血压药物并没有增加感染 COVID-19 或患上严重疾病的风险。相关研究结果于2020年5月1日在线发表在New England Journal of Medicine期刊上，论文标题为“Renin–Angiotensin–Aldoste
Neurology：晚上高血压容易影响大脑健康？
大多数人的血压在夜间会下降，医生称之为 "低血压"。但对于高血压的人来说，他们的夜间血压会保持不变，甚至上升。一项新的研究显示，高血压和晚上血压上升的人可能更容易出现血管疾病和因大脑中区域受损相关的记忆问题。这项研究发表在2020年4月15日的《Neurology》杂志上。
新型IFN-γ阻断抗体Gamifant治疗超罕见病(HLH)移植后存活率高达90%！
Gamifant是第一个也是唯一一个被批准治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）的药物。
新临床实验将探究高血压药物如何影响COVID19患者
最近，由宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院领导的一项新试验将评估使用治疗高血压的药物是否会影响住院治疗的COVID-19患者的健康。作为名为”REPLACE COVID”的多中心国际试验的一部分，研究人员将研究ACE抑制剂（ACEI）或血管紧张素受体阻滞剂（ARBs）--这两类治疗高血压的药物是否有助于减轻并发症或导致更严重的症状。该临床试验（NCT04338009）目前正在招募患者。
Disease Models & Mechanisms:研究揭示罕见病的遗传机制
在最近一项研究中，来自弗吉尼亚理工大学的研究者们通过遗传学手段将一种罕见的人类疾病与PHETA1基因突变联系起来。
年轻时血压不稳定预示着未来心脏病风险增加！
2020年5月7日讯 /生物谷BIOON /——成年早期血压读数不一致可能是晚年心血管疾病的一个指标。一项发表在JAMA Cardiology杂志上的可靠研究表明，在20多岁和30多岁的成年人中，多次看医生时血压变化可能是一个警告信号。"目前定义高血压和评估抗高血压治疗需求的指南忽略了血压读数的变化，"北卡罗莱纳州杜克大学(Duke University)家庭
【盘点】关爱罕见病：2020年1-4月美国FDA批准的孤儿药适应症！
2020年04月30日讯 /生物谷BIOON/ --孤儿药（Ophan Drug）是指用于诊断、治疗和预防罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又被称为“孤儿病”。根据世界卫生组织（WHO）的定义，患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过，世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定差异。目前，国际上已经明确
治疗罕见肺部疾病 勃林格殷格翰nintedanib在欧盟获批
当地时间4月21日，勃林格殷格翰宣布欧洲药品管理局（EMA）已正式批准nintedanib，用于治疗系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）成人患者。系统性硬化症（SSc），俗称“硬皮病”，是一种毁容、致残、潜在致命的罕见自身免疫性疾病，它会导致包括肺、心脏、消化道、肾脏等在内的各种器官形成疤痕（纤维化），并可能引发危及生命的并发症。当肺部受到感染时，会
罕见病新药！罗氏IL-6单抗satralizumab视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)3期临床显著降低复发风险！
2020年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）近日宣布，评估抗体药物satralizumab（开发代码：SA237）作为单药疗法治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的全球III期临床研究SAkuraStar（NCT02073279）的结果已在线发表于国际医学期刊《柳叶刀神经病学》（The Lan