Sanofi、NEA等投入1800万美元支持Edimer罕见病研究
2013年7月31日讯 /生物谷BIOON/ --Sanofi、NEA等知名企业联合向Edimer公司投资1800万美元。Edimer公司将会用这笔钱来继续开发其用于治疗X性连锁少汗性外胚层发育不良（XLHED）的新药EDI200。EDI200是一种能够调节新生儿牙齿和汗腺正常发育的蛋白质，能够完善人的体温调节能力。收到这笔投资后，Edimer公司将会开始进行一系列临床试验。
NEJM：治理罕见类型白血病获得突破
找准靶向：罕见病药获批关键
近日出版的《罕见疾病》杂志发表了由来自卡基斯日常生活基金会(KakkisEveryLifeFoundation)的一篇论文。作者认为，美国FDA应提供详细的指导办法，促使医药企业更好利用加速审批程序开发治疗罕见疾病的药品。
治疗罕见淋巴病药物siltuximab获FDA批准
当地时间4月23日，美国FDA批准了强生旗下的子公司Janssen研发的药物siltuximab，该药物制药用来治疗罕见病多中心型巨大淋巴结增生症(MCD)，亦称Castleman病(Castleman’s disease，CD)，该病属原因未明的反应性淋巴结病之一，临床较为少见。
治疗罕见淋巴病药物siltuximab获FDA批准
美国FDA批准了强生旗下的子公司Janssen研发的药物siltuximab，该药物制药用来治疗罕见病多中心型巨大淋巴结增生症(MCD)，亦称Castleman病(Castleman’s disease，CD)，该病属原因未明的反应性淋巴结病之一，临床较为少见。
诺华制药再获FDA罕见病药物突破性认证
2013年8月23日讯 /生物谷BIOON/ --最近瑞士制药巨头诺华公司的一项罕见病药物BYM338获得FDA承认其突破性。BYM338是一种用于治疗一种名为散发性包涵体肌炎的罕见病，实质上是一种与相应受体结合阻断抑制肌肉生长的细胞因子以达到治疗效果。FDA是在审核了公司关于BYM338临床二期研究数据后做出如上决定的。
Epizyme治疗白血病新药EPZ-5676被FDA定位罕见病用药
2013年8月20日讯 /生物谷BIOON/ --著名医药公司Epizyme公司开发的用于治疗一种罕见亚型白血病新药EPZ-5676被FDA承认为罕见病用药。目前这种药物正处于一期临床研究。受此消息影响公司股价也应声大涨。 EPZ-5676是一种名为DOT1L的酶的抑制剂。而DOT1L在混合细胞系白血病发病原因中扮演着重要角色。