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科学家发现可以预测B前体急性淋巴细胞白血病患者预后结局的靶标

发现了检测血液中骨形态发生蛋白4(BMP4)的表达水平可以预测儿童BCP-ALL的预后结局。

2022-04-30

5万人中只有一例,这些超级罕见病患者的用药如何保障?

罕见病的病种繁多,对确诊人数在百人数量级的超级罕见病能否采用“一刀切”的方式进入医保,值得关注和思考。

2022-03-29

Nat Med:接受基因治疗2-4年后A型血友病患者mRNA和蛋白表达会发生什么改变呢?

组织病理学显示,表达hFVIII-SQ蛋白的肝细胞没有发育不良、结构扭曲、纤维化或慢性炎症,也没有检测到内质网压力。

2022-04-29

JPD:皮肤活检或能帮助识别出帕金森疾病患者

来自博洛尼亚大学等机构的科学家们通过研究发现,帕金森疾病患者的大脑和皮肤中存在生物标记物磷酸化的α-突触核蛋白(p-syn)在神经元中的沉积,这或许就能将这些患者与另一中因tau蛋白的积累而导致的帕金森疾病症状的患者区分开来,这或许有望帮助研究人员对多种不同的帕金森疾病亚型患者进行早期识别和鉴别诊断。

2022-03-27

Neurobiol Dis:揭示阿尔兹海默病患者大脑中基因表达改变的分子机制

来自西班牙的科学家们通过对来自近800名已故个体的大脑样本的遗传数据进行分析,识别出了确定患病的个体大脑中星形胶质细胞和神经元中的基因表达与未诊断为痴呆症的个体(对照个体)的大脑中细胞中基因表达之间的差异,这些样本来自西奈山医学院等三家机构。

2022-03-28

中国罕见皮肤病泛发性脓疱型银屑病患者公益组织成立,助力突破诊疗困局

近年来,银杏罕见皮肤病(GPP)的医学研究已经取得了较大进展。除了治疗方案的创新,GPP诊疗格局的改变,还需要相关各方携手,从疾病诊断、社会保障等多方面推动。

2022-02-26

Nature:装订肽SP9有望治疗哮喘、慢性阻塞性肺病、囊性纤维化和癌症相关肺病患者

在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心、斯坦福大学和德国乌尔姆大学的研究人员发出了第一种治疗气道中粘蛋白不受控制分泌的药物,这种不受控制分泌导致数百万患有哮喘、慢性阻塞性肺病(COPD)和囊性纤维化(CF)的美国人出现潜在的危及生命的症状,以及因癌症和癌症治疗出现的肺部疾病。相关研究结果于20

2022-03-28

Cell Metabol:靶向作用大脑的能量代谢或有望帮助治疗人类帕金森疾病患者

来自挪威海于克兰大学医院等机构的科学家们通过研究发现,靶向作用大脑中的能量代谢或有望帮助治疗人类帕金森疾病。

2022-03-13

拜耳在欧盟递交非奈利酮用于早期慢性肾病伴2型糖尿病患者的适应症扩展申请

基于FIDELIO-DKD III期临床积极结果,非奈利酮目前在欧盟获批用于治疗慢性肾病(3 和 4 期并伴有白蛋白尿)伴2型糖尿病成人患者。

2022-03-18

Diabetes Care:全面达到健康生活方式与2型糖尿病患者全因死亡风险下降58%有关

随着糖尿病发病率的增高,糖尿病患者的健康管理吸引了越来越多的关注,尤其是饮食和运动这两大块,然而其他生活方式对健康的整体益处仍有待研究。近日,来自中国科学院大学营养与健康研究所宗耕研究组的最新研究显示,糖尿病患者保持最为健康的生活方式,与全因死亡风险降低58%、癌症死亡风险降低43%、心血管疾病死亡风险降低65%、肺部疾病死亡风险降低74%、消化系统疾病死亡

2022-03-15