先导编辑技术，轻松设计癌症突变小鼠模型，加速癌症基因突变研究
研究团队在小鼠中构建了Cre重组酶诱导的体内先导编辑系统，利用该系统，可以通过脂质纳米颗粒在体内进行体细胞先导编辑，还能通过病毒载体递送先导编辑的pegRNA，或原位移植先导编辑过的类器官
Nature子刊：雷群英团队发现BCAT1一个功能获得性突变促进肿瘤发生发展
该研究发现并鉴定了肿瘤细胞中BCAT1的一个功能获得性突变，进而揭示了BCAA通过细胞内代谢的区室化调控和代谢感知，作用于下游RhoC介导的小G蛋白信号通路，影响细胞迁移和增殖，对靶向依赖BCAA的肿
我国学者发现阿尔茨海默病新型致病基因突变——上海APP突变
E674Q突变APP的替代表现出强烈的淀粉样蛋白的形成，据悉，这是淀粉样蛋白加工序列中唯一已知的导致晚发性阿尔茨海默病（LOAD）的致病突变。
Lancet：临床试验表明CAR- T细胞疗法liso-cel有望治疗难复发性的慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤
一项新的临床试验表明单次输注嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法可诱导复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者完全缓解。相关研究结果近期发表在Lancet期刊上，论文标
PNAS：新型RNA纳米颗粒疗法或能阻断人类多发性骨髓瘤的扩散
科学家们通过研究开发出了一种新型的RNA纳米颗粒疗法，其或能促使多发性骨髓瘤无法移动及发生突变，这种新型疗法或能关闭血管中一种吸引癌症的功能，从而使得多发性骨髓瘤细胞扩散的通路失去功能。
不会感到痛，也没有负面情绪，让她人生开挂的基因突变能否帮到更多人？
Cox团队在Brain上发表题为“Molecular basis of FAAH-OUT-associated human pain insensitivity”的论文，在分子水平回答了使得Camer
这个lncRNA突变让她感觉不到疼痛、焦虑和恐惧，背后的机制是什么？
研究团队发现，FAAH-OUT能够调控FAAH的表达，导致FAAH的酶活性水平显著降低。除了导致感觉不到疼痛以外，该研究还确定了其影响伤口愈合和情绪的分子途径，这些途径都受到FAAH-OUT的影响。
Brain & Behavior：生活压力或会导致人群多发性硬化症的发作
来自杜克大学等机构的科学家们通过研究发现，个体在整个生命期所遭受的压力（包括贫穷、虐待和离婚）或许都与多发性硬化症患者机体健康和功能解决的恶化直接相关。
tRNA疗法明星公司亮相ASGCT，称首个候选分子对多种罕见病突变位点具有通读性
如今，以 ReCode Therapeutics、Shape Therapeutics、Tevard Biosciences 等为代表的 tRNA 疗法公司开始崭露头角。