刘如谦团队最新论文，使用类病毒颗粒VLP递送先导编辑，修复遗传性失明
值得一提的是，2023年10月份，刘如谦教授曾在第七届Chardan遗传医学年会上表示，将在2024年进行先导编辑的首次临床试验。
2024-01-10
JAMA子刊：日本研究发现，青春期早期至中期持续性的社交退缩和躯体症状加重，与出现自杀意念的风险增加88%和97%有关
近期发表在JAMA Network Open杂志上的一项研究发现，青春期早期至中期持续性的社交退缩和躯体症状加重与出现自杀意念的风险增加88%和97%有关。
2024-02-06
JCI：新型疗法靶点有望克服癌症患者对放射疗法的耐受性
来自芝加哥大学等机构的科学家们通过研究发现，反射疗法（RT，radiation therapy）或能抑制骨形态发生蛋白和活化素膜结合抑制剂（BAMBI），并能激活机体的免疫抑制性细胞。
2023-12-28
Nature子刊：优化碱基编辑，治疗脊髓性肌萎缩症
所有这些实验结果表明，碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑，能够显著增加功能性SMN蛋白水平，从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。
2023-12-11
Ann Rheum Dis ： 中山大学蒋小云/陈崴等通过单细胞测序揭示CD163+树突状细胞在狼疮性肾炎中的关键作用
该研究深入解析了LN患者肾脏微环境中免疫细胞和固有细胞的组成，首次鉴定肾脏CD163+DC亚群，并发现其具有促炎、抗原呈递能力强的特征。
2024-02-06
大脑结构异常可致发育性口吃
墨尔本大学研究人员领导的一项新研究发现，一种新的基因通路与成年口吃者的大脑结构异常之间存在联系，这为增强对持续性发育性口吃的理解开辟了全新的研究途径。
2023-11-24
Nat Commun | 复旦大学丁琛/陈治宇通过血浆蛋白质谱揭示结直肠癌诊断和西妥昔单抗治疗反应的生物标志物多样性
该研究揭示了不同生物标志物在肿瘤诊断、西妥昔单抗首疗程和多疗程治疗的初始和纵向疗效预测方面的异质性，可能最终有助于CRC的监测和干预策略。
2024-02-09
Nat Med :江泽飞团队发现治疗转移性或复发性三阴性乳腺癌的潜在新策略
免疫检查点PD-1途径抑制剂已经彻底改变了各种恶性肿瘤的治疗管理，包括TNBC。与其他乳腺癌亚型相比，TNBC具有相对较高的肿瘤突变负担(tumor mutational burden,TMB)，这一
2024-01-12
Brain：新研究表明新型基因疗法有望治疗局灶性皮质发育不良
在一项新的研究中，来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种新的基因疗法来治疗一种破坏性的儿童癫痫，结果表明这种疗法可以显著减少小鼠模型中的癫痫发作。这一发现有望为患有局灶性皮质发育不良（focal c
2023-12-21