Nature:有望实现体内造血干细胞基因治疗
本研究开创性地发现并利用了新生儿期造血干细胞从肝脏向骨髓迁移的独特生物学窗口,通过工程化改造的抗吞噬慢病毒载体(CD47high-LV)首次实现了高效的体内造血干细胞基因治疗。
Cancer Cell:关闭这个基因,增强NK细胞抗肿瘤免疫
在这项最新研究中,研究团队进行了全基因组 CRISPR 筛选,以揭示 NK 细胞中完整的 IL-15R 信号转导机制,并发现依赖泛素的 IL-15R 降解是抑制 IL-15R 信号转导的主要机制。
Science :用“人工进化”驯服基因搬运工——CASTs效率狂飙420倍,实现人类细胞高效基因插入!
这个进化版的“基因搬运工”在人类细胞中表现出惊人的能力:相比野生型CAST,其平均基因插入效率提升了超过420倍,最高可达10-30%!
Nature Immunology:敲除这个基因,增强人类NK细胞抗癌能力
这些发现表明,敲除 SMAD4 是增强 NK 细胞抗肿瘤活性的一种通用且极具吸引力的新策略,为改进基于 NK 细胞的癌症免疫疗法开辟了新途径。
Nature Methods:当细胞开始“自白”,解码癌症基因的双面叙
DEFND-seq能够同时分析同一细胞核的DNA和RNA,研究人员能直接建立基因突变-表达表型-细胞功能的因果关系,为精准医疗提供全新工具。
Science:刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST,可将整个基因精准高效整合到人类细胞
利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性,成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST,能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入,效率相比天然 CAST 提高了 420 倍
Nature:细胞身份新利器——EPI-Clone开创无基因改造谱系追踪时代
在我们的DNA上,隐藏着一种独特的“静态指纹”——特定CpG位点上随机产生的、却能稳定遗传给子代细胞的DNA甲基化模式。
Sci Transl Med:当CAR-T细胞遇上“特洛伊木马”!基因疗法攻克胶质母细胞瘤的新希望
科学家们通过研究巧妙地利用基因疗法将肿瘤相关巨噬细胞(TEMs)改造成“特洛伊木马”,并在肿瘤局部释放免疫刺激因子从而成功激活CAR-T细胞,进而就能显著抑制胶质母细胞瘤的生长,延长小鼠的生存期。
Nature:杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破!研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现,人类细胞自带一套精密的"应急修复系统",当检测到关键基因故障时,会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是,这项机制可被人工干预精确调控,为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
Nature Methods:scNET,细胞版"人际关系管理"——精准医疗迈入基因社交调控时代
scNET是首个深度融合单细胞RNA测序(scRNA-seq)与蛋白质相互作用网络(PPI)的图神经网络(GNN)框架,通过双视图学习架构破解单细胞数据的"沉默密码"。