Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函
对患者来说，Kresladi将会是治疗方式上的显著进步，该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案，骨髓移植不仅存在很大感染风险，并且很难获得匹配的移植体。
2024-07-01
Nat Commun：科学家开发出能绘制调节性T细胞相互作用图谱的新型免疫探测技术
本文研究结果表明，scSPOT是一种具有可扩展性、强健且广泛适用性的工具，其能被用来更好地理解Tregs细胞的免疫生物学功能并帮助筛选特殊的治疗性化合物。
2025-02-27
Precis Clin Med：我国科学家揭示EBV病毒通过巨噬细胞焦亡加重溃疡性结肠炎
这项研究不仅揭示了溃疡性结肠炎中隐藏的EBV触发因素，还为创新的、基于精确的疗法铺平了道路，为在炎症性肠病的无情负担中挣扎的患者带来了新的希望。
2025-03-27
JCI Insight：科学家开发出能绘制出人类活体大脑中基因活性的新型创新性方法
本文研究结果表明，通过外部植入的SEEG电极所获得的RNA图谱和全基因组表观遗传学数据或能提供大脑活性的高分辨率替代分子蓝图。
2024-12-15
Cell子刊：贾伟平院士团队揭示脂肪性肝病新亚型的早期预警生物标志物
该研究探索了 4 种代谢性生物标志物（RBP-4、FGF-21、脂联素和骨钙素）与脂肪性肝病（SLD）及其亚型的关联，揭示了这 4 种生物标志物在 SLD 的早期预警中的应用潜力。
2025-01-13
Science：新研究揭示卵母细胞核膜上的Piezo依赖性减数分裂检查点
由于与减数分裂染色体分离相关的错误是与年龄相关的卵子质量下降的主要原因，因此这项关于减数分裂质量控制的研究可能有利于人类生殖健康。
2025-01-07
玛伐凯泰治疗梗阻性肥厚型心肌病迄今最长疗效和安全性数据公布
玛伐凯泰是首个且目前唯一获批用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制剂，已惠及全球数千名患者，其靶向此类疾病的核心病理生理机制，正在重新定义这一患者群体的治疗前景。
2024-09-06
Sci Rep探秘非自杀性自残（NSSI）青少年的神经困境
本研究发现，无药物治疗史的NSSI青少年的部分脑区ALFF改变，且基于特定种子点的脑区间FC存在差异，部分FC值与自杀意念相关，揭示了该群体在脑活动及脑回路方面的异常特征。
2024-11-25