PNAS：程强等破解器官选择性mRNA递送系统的机制，大大扩展mRNA和CRISPR技术应用范围
近年来，mRNA作为新型制药技术，短时间内在传染性疾病及肿瘤治疗领域取得了突破性进展。然而，如何将mRNA药物安全、高效地递送到特定靶细胞并保护其免于降解是目前mRNA疗法的主要障碍之一。理想的递送载体必须是安全的、稳定的和器官特异性的。脂质纳米颗粒（LNP）是目前临床上最先进的mRNA递送载体。目前，所有正在研制或批准临床使用的新冠
iScience：揭示环状RNA在肌萎缩性侧索硬化症发病中所扮演的关键角色
2021年12月29日 讯 /生物谷BIOON/ --CircRNAs属于RNA分子的家族成员之一，其在进化过程中具有一定的保守性，且具有组织特异性的表达，在神经细胞中较为丰富。近日，一篇发表在国际杂志iScience上题为“Circ-Hdgfrp3 shuttles along neurites and is trapped in aggregates f
Cell Death & Differentiation: 肌萎缩侧索硬化症中铁死亡介导选择性运动神经元死亡
肌萎缩侧索硬化症(ALS)是由大脑和脊髓运动神经元选择性变性引起的，然而，介导运动神经元死亡的主要细胞死亡途径仍不清楚。
系统性递送靶向 DUX4 的反义寡核苷酸治疗面肩肱型肌营养不良症
面部肩胛肱肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不恰当表达引起的，它激活了不同的肌毒途径。目前还没有分子疗法可以延缓或防止FSHD骨骼肌萎缩。
多发性硬化(MS)口服新药！欧盟批准渤健Tecfidera升级版产品Vumerity：胃肠道耐受性大幅改善!
Vumerity是下一代口服富马酸产品，疗效和安全性高，并具有改善的胃肠道耐受性。
Nature：系统性揭示抗生素对肠道细菌的附带损害，及其潜在对策
在一项新的研究中，德国海德堡欧洲分子生物学实验室（EMBL）的Athanasios Typas团队和图宾根大学的Lisa Maier团队及其合作者们分析了144种抗生素对我们最常见肠道微生物的影响。这项研究极大地提高了我们对抗生素对肠道微生物影响的理解。它还提出了一种新的方法来减轻抗生素治疗对肠道微生物组的不利影响。
国产高分杂志STTT：AIM2为治疗系统性红斑狼疮提供了新靶点
据报道，黑色素瘤2 (AIM2)中缺失的是先天免疫细胞中的炎性小体的一个组成部分。令人惊讶的是，AIM2是由B细胞表达的，并且在狼疮患者的B细胞中观察到更高的AIM2表达。
AUTOIMMUN REV：系统性红斑狼疮患者抗磷脂抗体与自身免疫性溶血性贫血风险的系统评价和meta分析
本研究的目的是通过系统评价和meta分析来调查aPL与SLE患者溶血性贫血之间的关联，并确定与不同aPL谱相关的溶血性贫血风险。
Nature Immunology：系统性红斑狼疮发病机制研究取得新突破
系统性红斑狼疮（Systemic lupus erythematosus，SLE）是一种代表性自身免疫性疾病，其特点是免疫耐受丧失和免疫系统异常激活。传统观点认为，SLE主要是由于淋巴细胞针对自身抗原产生了大量的自身抗体进而致病。而SLE患者固有免疫细胞在狼疮发病进展中的作用和机制还缺乏深入研究。近日，中国医学科学院北京协和医学院临床免疫中心、北