Cell Rep：科学家发现了一种有望治疗炎性肠病和结肠癌的新型疗法
2018年6月4日 讯 /生物谷BIOON/ --如今，科学家们在治疗肠道炎性疾病上面临很多挑战，基因、肠道微生物和免疫系统功能紊乱都有一定影响；近日，一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自魏兹曼研究所的研究人员通过对小鼠进行研究发现了一种能够诱发机体天然防御机制的新方法，这或许就能有效减缓肠道炎症表现。图片来源：Weizmann Institute of Science研
科学家利用CRISPR/Cas9改造造血干细胞 促进CAR-T细胞疗法有效治疗急性髓性白血病
2018年6月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇刊登在国际著名杂志Cell上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的科学家们通过研究开发出了一种新方法，能利用CAR-T细胞来治疗急性髓性白血病（AML），为了能治疗这种白血病，目前研究人员会靶向作用健康细胞中表达的一种名为CD33的特殊蛋白，也就意味着，这种疗法并不能在不造成患者其它正常骨髓损伤的情况下来成功攻击癌症，而本文研究
Nat Commun：科学家发现治疗急性髓性白血病的新靶标
2018年5月28日讯 /生物谷BIOON /——MLL融合基因代表着一大类白血病驱动因子，其多样性主要来自于MLL C端融合伴侣巨大的分子异质性。尽管关于部分MLL融合蛋白的研究已经揭示了部分关键的分子通路，但是研究人员对所有MLL融合基因都具有的统一机理还不清楚。图片来源：CeMM/Anna Skucha为了揭示其中的机理，近日来自奥地利科学院等机构的研究人员在Florian Grebien教
无需预先化疗，新型CAR T疗法治愈急性髓性白血病！
2018年5月15日讯 /生物谷BIOON /——嵌合抗原受体T细胞疗法（简称CAR T疗法）被美国临床肿瘤学会评为2017年最大的研究突破。这种个性化基因疗法使用病人自身的免疫细胞对抗癌症。目前FDA已经批准了CAR T细胞疗法产品治疗弥散性大B细胞淋巴瘤成年患者以及急性成淋巴细胞性白血病儿童和年轻成年人患者。现在莫菲特癌症研究中心的研究人员正在将这项革命性的疗法扩展到其他癌症。图片来源：Hae
Nat Genet：科学家在Y染色体上鉴别出能抵御白血病的保护性基因
2018年5月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自剑桥大学等机构的研究人员通过研究在男性Y染色体上发现了特殊的白血病保护性基因，这种Y染色体基因或能保护个体有效抵御急性髓性白血病（AML）和其它类型的癌症。图片来源：medicalxpress.com文章中研究人员调查了这种名为UTX的X染色体基因如何促进个体患急性髓性白血病
罗氏A型血友病药物Hemlibra再获FDA突破性疗法认定
4月17日，罗氏制药宣布，美国FDA已授予公司Hemlibra？ (emicizumab-kxwh)用于未产生VIII因子抑制剂A型血友病治疗的突破性疗法认定。突破性疗法指定是为了加速那些用于严重疾病治疗且相比现有疗法具有很大治疗改善药物的开发和审查。罗氏制药首席医学官Sandra Horning博士表示：“Hemlibra是第一款相比凝血因子VIII预防治疗具有更好疗效的药物，凝血因
罕见病新药速递！Shire遗传性血管性水肿药物lanadelumab在欧盟进入正式审查
小编推荐会议：2018新药研发东方论坛2018年03月31日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布欧洲药品管理局（EMA）已受理lanadelumab（SHP643）的上市许可申请（MAA）并将进行加速评估；此外，加拿大卫生部（Health Canada）已通过优先审评受理了lanadelumab的新药提交（NDS）。在美国方面，F
阿柏西普用于非增殖性糖尿病视网膜病变3期试验结果积极
3月19日，再生元制药公司表示，公司用于评估EYLEA？ (aflibercept，阿柏西普眼内注射溶液) 治疗中度至重度非增殖性糖尿病视网膜病变的临床3期试验PANORAMA达到了24周的主要研究终点。结果显示，58%接受EYLEA治疗的患者在第24周的糖尿病视网膜病变严重程度评分表(DRSS)上经历了两步或更高的改善，而接受假注射的患者中仅有6%的比例达到同样改善（p<0.0
赛诺菲携手Alnylam 罕见病新药获得FDA突破性疗法认定
近日有消息称，法国制药巨头Sanofi与致力于RNAi疗法的Alnylam在完成对两款RNAi药物Patisiran和Fitusiran的交易重组后，正打算联手推进处于开发后期的罕见病新药Lumasiran，用于治疗原发性高草酸尿症I型，近日获得FDA授予的突破性疗法认定。原发性高草酸尿症I型是一种罕见疾病，由过量的草酸生成导致肾衰竭，具有显着的发病率和死亡率，目前尚无批准的治疗方法。Lumasi
Cell Rep: 胰高血糖素对于糖尿病伴随性心脏病的发生的影响
2018年2月22日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自UT 西南医学中心的研究者们发现了II型糖尿病发病过程中胰高血糖素对于胰岛素耐受以及心脏功能的影响，这一发现为开发新的靶向糖尿病患者心肌健康的疗法提供了新的希望。相关结果发表在最近一期的《Cell Reports》杂志上，作者是内科医学与细胞生物学系的教授Philipp Scherer博士。（图片摘自www.pixabay.com）在最