Mol Ther: 靶向中枢神经细胞腺相关病毒载体疗法有助于治疗甲基丙二酸血症
甲基丙二酸血症（MMA）是一种严重的代谢紊乱，最常见的病因是甲基丙二酰辅酶A突变酶（MMUT）基因的突变。 MMA患者往往会经历多系统的疾病表现，即使在肝移植后也仍然存在神经系统疾病进展的风险。因此，将MMUT输送至中枢神经系统（CNS）可能会为患者提供神经保护，甚至可能为治疗带来好处。
Nature子刊：选择性沉默肝脏中的丙氨酸分解酶可逆转高血糖和骨骼肌萎缩
2021年3月19日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自澳大利亚莫纳什大学的研究人员发现肥胖相关性2型糖尿病患者的肝脏代谢受到破坏，从而导致高血糖和肌肉流失---也就是所谓的骨骼肌萎缩。相关研究结果于2021年3月18日在线发表在Nature Metabolism期刊上，论文标题为“Liver alanine catabolism promot
赛诺菲Fabrazyme：唯一拥有长期疗效和安全性的酶替代疗法(ERT)!
Fabrazyme于2003年上市，是第一款治疗法布里病的药物。现在，该药是唯一获美国FDA批准的具有长期疗效和安全性数据的酶替代疗法（ERT）。
科学家有望利用人类机体的肠道微生物组来开发治疗神经系统疾病的新型靶向性疗法！
2021年3月23日 讯 /生物谷BIOON/ --当我们想到诱发神经系统疾病的原因以及如何治疗时，我们通常会想到针对大脑来进行研究；但这到底是不是最佳的方法或者唯一的方向呢？日前，一篇发表在国际杂志Cell上题为“Dissecting the contribution of host genetics and the microbiome in compl
中国科学家有望开发出治疗神经系统疾病的新型疗法！
2021年2月28日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上题为“SOX9-COL9A3–dependent regulation of choroid plexus epithelial polarity governs blood–cerebr
Nature：揭示细胞膜中谷氨酸转运体的作用机制，有助于理解一系列神经系统疾病
2021年2月22日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自澳大利亚悉尼大学和美国伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校的研究人员揭示了我们细胞中最重要的分子机器之一---谷氨酸转运体（glutamate transporter）---的形状，这有助于解释我们的脑细胞如何相互沟通。相关研究结果于2021年2月17日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“G
基因疗法与神经退行性疾病
神经退行性疾病（ND）是机体神经元结构或功能逐渐丧失而引发的一类疾病，包括帕金森病（PD）、阿尔茨海默病（AD）、亨廷顿氏病等；目前这类疾病病因尚不明确并无有效治愈手段，且严重威胁着患者的生活质量。基因疗法可以将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，特别是神经退行性疾病，因此受到特别的关注。近日，Nature
JNCI:组合疗法有助于治疗神经胶质瘤
在对小鼠的研究中，加州大学洛杉矶分校琼森综合癌症中心的研究人员确定了一种新方法，该方法将抗精神病药，用于降低高胆固醇水平的他汀类药物和放射线结合起来，以改善胶质母细胞瘤小鼠的整体存活率。胶质母细胞瘤是最致命和最难以治疗的脑肿瘤之一。研究人员发现，三重组合比单独的辐射将中位生存期延长了4倍。
Mol Cell：揭示对癌症生长非常重要的聚合酶此前未知的双重功能 有望帮助开发新型抗癌疗法
2021年2月15日 讯 /生物谷BIOON/ --作为DNA损伤最致死的形式，DNA的双链断裂必须被修复来防止细胞死亡；在开发疗法来治疗携带BRCA基因突变的难治性乳腺癌和卵巢癌过程中，科学家们旨在识别出新方法来阻断癌细胞利用DNA破裂修复的过程；而一项最新研究证明了聚合酶theta (pol theta)在修复功能中一种前所未知的能力，这或许有望帮助开发
CD19 CAR-T疗法！吉利德Yescarta输注前使用皮质类固醇可减少细胞因子释放综合征+神经事件!
在中国，Yescarta正在接受优先审查，将成为第一个上市的CAR-T细胞疗法。