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CRISPR基因编辑疗法在人体中的早期研究结果显示出了一定希望

2019年11月29日 讯 /生物谷BIOON/ --最近,来自美国Vertex制药公司和瑞士的CRISPR Therapeutics公司的官员宣布,对人类血液病患者进行的CRISPR基因编辑疗法的初步研究结果展现出了一定的希望,两家公司之间的联合项目在欧洲的一个地方和美国的另一个地方进行,目前相关研究结果已经发布到了Vertex制药公司的网站上。图片来源:CC0 Public Domain围绕使

2019-11-28

CRISPR基因编辑疗法人体临床试验公布积极数据

 CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals昨日宣布CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001,在正在进行的1/2期临床试验中取得积极中期数据。一名输血依赖性β地中海贫血症(TDT)患者和一名严重镰状细胞贫血症(SCD)患者在接受CTX001治疗后,均达到停止依赖输血的效果。这是在美国进行的首个评估CRISPR基因编辑疗法的人体临床试验。β地

2019-11-20

研究揭示碱基编辑器的效能差异并构建可编辑致病突变数据库

近日,中国科学院上海营养与健康研究所杨力研究组与上海科技大学生命科学与技术学院陈佳研究组通过合作,系统揭示了一系列具有代表性的基因组碱基编辑器(baseeditor)的效能差异,并进一步构建了可利用20种已报道碱基编辑器进行编辑的人类疾病相关单碱基突变位点的数据库(BEable-GPS, Base Editable prediction of Global Pathogenic SNVs),相关成

2019-10-26

临床多重耐药菌基因组编辑研究取得进展

直接在临床分离的多重耐药菌中进行功能基因组学研究是解析耐药机制以及开发抗耐药策略最直接有效的方法。然而,由于缺乏能在临床耐药菌中直接进行高效基因编辑的工具,目前耐药机制仍主要是采用组学分析加在模式菌中的异源验证进行研究。这种脱离了临床耐药菌本身遗传背景的研究策略,往往忽略了遗传背景本身对耐药因子的影响以及不同耐药因子之间的相互关系,很多时候无法对临床抗耐药研发提供真正有效的依据。开发一种能与临床菌

2019-11-10

美国科学家首次在国内利用CRISPR基因编辑技术治疗癌症患者

2019年11月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,来自美国的科学家们首次尝试使用基因编辑工具—CRISPR来治疗癌症患者,截至目前为止,接受治疗的3名患者似乎是安全的,目前研究人员还无法确定是否能够利用CRISPR来提高癌症患者的生存率。图片来源:Penn Medicine via AP临床医生利用来自患者机体的免疫细胞,对其进行遗传改造来帮助患者机体识别并抵御癌症,同时给患者带来的副作

2019-11-11

园艺作物育种中的基因编辑技术进展

  10月8日,Horticulture Research 在线发表了中国科学院分子植物科学卓越创新中心上海植物逆境生物学中心郎曌博研究组题为Genome Editing for Horticultural Crop Improvement 的综述论文。 该文系统总结了不同的基因编辑技术特别是CRISPR系统的优缺点,基因编辑技术在园艺作物上的研究现状,以及基因编辑在园艺作物育

2019-10-22

重磅基因编辑工具诞生 它究竟牛在哪里?

  今日,顶尖学术期刊《自然》在线发表了一篇关于基因编辑的重要论文。来自Broad研究所的CRISPR大牛刘如谦(David Liu)教授团队开发了一种新型的基因编辑技术,有望修复大约89%的已知人类致病变异。这项研究在发表之前,就已经在一些学术会议上得到了很多科学家的关注。正式上线后,更是引起了业内的点赞和热议,被认为是“极为重要”的成果。那么,这项技术究竟牛在哪里?要讲清楚

2019-10-22

俄罗斯科学家已在人类卵子中开展旨在校正耳聋基因突变的基因编辑实验

2019年10月26日讯/生物谷BIOON/---俄罗斯生物学家Denis Rebrikov已开始对具有正常听力的女性捐赠的卵子进行基因编辑,以了解如何让一些聋哑夫妇生下没有携带损害听力的基因突变的孩子。这个消息在他于今年10月17日发送给Nature期刊的电子邮件中有详细说明。它是今年6月份开始的一系列事件中的最新一起,当时Rebrikov告诉Nature期刊他有意利用流行的CRISPR工具制造

2019-10-26

Nature:新一代CRISPR基因编辑技术诞生,或为人体细胞提供多种功能

2019年10月22日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,来自美国布罗德研究所的科学家们通开发了一种新的CRISPR基因组编辑方法,能够进一步提高基因编辑的效率与准确性。该系统称为“prime editing”,能够以精确,高效和高度通用的方式直接编辑人体细胞。该方法扩大了生物学和治疗学研究的基因编辑范围,并有可能校正多达89%的已知致病基因变异。“分子生命科学的主要宗旨是能够达到在任何位置精确

2019-10-22

Nat Biotechnol:基因编辑免疫细胞攻击胶质母细胞瘤

2019年10月15日讯 /生物谷BIOON /--耶鲁大学系统生物学研究所和耶鲁癌症中心的遗传学助理教授Sidi Chen实验室开发了一种先进的基因编辑和筛选技术,可以为癌症免疫治疗寻找新的靶点。于近日发表在《自然生物技术》(Nature Biotechnology)杂志上的一项新研究中,陈和同事们报告说,在小鼠胶质母细胞瘤模型中,使用含有这些基因靶点修饰的T细胞可以让肿瘤生长变慢。而胶质母细胞

2019-10-15