辉大基因首款眼科基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定
FDA授予RPDD以鼓励开发影响在美国人数少于20万，年龄在18岁或以下的儿童，严重或危及生命的疾病的新疗法。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券（PRV）
种子轮融资2600万美元，RNA编辑初创瞄准眼科遗传病，可一次靶向数千种突变
该公司并未透露技术细节，只是提到会采用设计出的新型 Cas 系统，并使用不同的 gRNA 指导 RNA 编辑。
或影响儿童用药
Won-Suk Chung及其同事们发现，压力诱导产生的糖皮质激素，能够通过糖皮质激素受体-MERTK途径来促使星形胶质细胞“吃掉”更多的兴奋性突触，从而引起早期生活压力导致的异常行为。
礼来参投，种子轮融资2600万美元，RNA编辑初创瞄准眼科遗传病，可一次注射靶向数千种突变
两位创始人表示，与其他 RNA 编辑公司相比，我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变，这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。
Cell Death and Disease: SHP-1是治疗IPF的可用药靶点
特发性肺纤维化(IPF)是一种快速、进行性和致命性的纤维化疾病。它的特征是呼吸困难和肺功能进行性恶化。
多位全球眼科基因治疗专家领衔的初创携1.2亿美元亮相，Ⅱ期临床数据即将公布
对于 Beacon Therapeutics 在研的基因疗法，Dave Fellows 信心满满，“我们当然致力于向前发展，并希望在特定市场实现商业化，但我们不会‘关闭任何大门’。”他表示。
受自加热食品启发，华科学者研发可触发微针系统，远超目前临床用药的局部递送效率
在黑色素瘤和乳腺癌的动物模型中，HRMAM 系统分别取得 75.11% 和 72.29% 的肿瘤生长抑制率，超越目前临床用药的局部直接递送效率，具备较高的临床转化潜力。
Vertex创始人加入，加州眼科初创获1.5亿美元融资，预计明年递交NDA批件
日前，美国生物制药公司 Alkeus Pharmaceuticals 宣布完成了 1.5 亿美元 B 轮融资，本轮融资由 Bain Capital Life Sciences 领投
开发下一代光遗传基因疗法，眼科初创公司获1亿美元A轮融资
目前，Ray Therapeutics 正在为一系列退行性视网膜疾病进行多项基因疗法的开发，重点是使用其突破性光遗传学技术来保护和恢复患者的视力。
Clin Epigenetics：利用药物抑制人类EZH2可在体外促进胰腺导管祖细胞变成分泌胰岛素的β细胞样细胞
在一项新的概念验证研究中，来自澳大利亚贝克心脏病与糖尿病研究所的研究人员发现来自人类胰腺的导管祖细胞可以通过抑制EZH2酶的药物刺激再生β细胞样细胞（beta-like cell），从而为糖