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FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17

Nature:破解神经退行性疾病的密码!新研究鉴定出一种新的治疗靶点NPTX2

为了模拟神经退化,Hruska-Plochan开发了一种名为“iNets”的新型细胞培养模型,该模型源自人类诱导性多能干细胞(iPSC)。

2024-02-24

中国学者一作Science论文,开发新型AAV载体,为大脑疾病基因治疗带来新选择

在这项研究中,研究人员以人转铁蛋白受体(hTfR1)为目标,该蛋白在人血脑屏障中高表达,长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。

2024-05-19

Nature子刊:新研究发现表达嵌合抗原受体的MSC细胞有望治疗一系列自身免疫性疾病

在这项新的研究中,Kenderian博士和他的团队开发了CAR-MSC,它们特异性靶向一种与移植物抗宿主病以及溃疡性结肠炎和克罗恩病等炎症性肠病有关的蛋白。

2024-04-28

Nat Genet:科学家开发出能对人类自身免疫性疾病进行遗传图谱绘制的新型统计学方法—SCENT

本文研究结果表明,将SCENT方法应用于来自疾病相关人类组织的多模态数据中,或许就能扩展构建准确的细胞类型特异性的增强子-基因图谱,这对于定义非编码的突变功能至关重要。

2024-04-22

柳叶刀:心理疗法有望改善渐冻症等运动神经元疾病患者的生活质量

运动神经元疾病(MND)是一种进行性、致命性的神经退行性疾病,目前尚无治愈方法,甚至没有能够显著延长患者生存期的疗法。

2024-05-13

Cell子刊:中国儿童及青少年非传染性疾病负担,精神障碍最为突出

为了应对中国非传染性疾病的沉重负担,我们必须充分发挥我们的制度、动员和组织优势,坚持预防为主的实践,强调专业公共卫生机构的作用,并巩固和加强疾病控制系统和能力建设。

2023-12-28

Cell子刊:肠道益生菌改善了自闭症儿童社交障碍,但没能改变疾病严重程度

自闭症儿童肠道菌群的差异是因为自闭症相关的饮食偏好所致,而不是肠道菌群差异导致了自闭症,之前对于肠道菌群和自闭症之间的关系完全弄反了,是颠倒了因果关系。

2023-12-27

多篇重要研究成果解读科学家们如何利用人工智能技术来改善多种人类疾病的研究!

新研究利用人工智能破解基因调控密码、一种新型人工智能策略或有望帮助识别新的免疫疗法靶点、科学家成功利用人工智能技术通过“脑肠轴”来改善阿尔兹海默病的疗法

2024-05-29

Nat Commun:通常与自身免疫性疾病相关的细胞类型和分子竟是肠道免疫系统的正常组成部分

肠道细菌与自身免疫之间的联系一直难以理解。这些作者希望,通过确定免疫系统通常处理肠道细菌的方式,可能成为预防某些自身免疫性疾病的关键。

2024-05-30