新型基因疗法或能将大脑胶质细胞重编程为神经元 有望治疗多种神经变性疾病
2018年11月8日 讯 /生物谷BIOON/ --近日在圣地亚哥神经科学学会年会上，来自宾夕法尼亚州立大学的科学家们报告了他们的最新研究，研究者开发了一种新型的基因疗法，其能将特定的神经胶质细胞转化称为功能性的神经元细胞，从而帮助修复中风患者和其它神经性障碍患者的大脑功能，比如阿尔兹海默病或帕金森疾病。在进行了一系列动物试验后，研究者表示，这种新型基因疗法能将胶质细胞重编程为健康且功能性的神经元
Nat Commun：新型mRNA脂质载体运输技术有望治疗癌症等一系列人类疾病
2018年11月4日 讯 /生物谷BIOON/ --将有效的治疗药物以最少的副作用运输到特殊的靶向细胞一直以来被认为是医学研究领域的“圣杯”；近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自特拉维夫大学的科学家们通过研究开发了一种新方法，能直接将装载特殊蛋白的纳米载体运输至特殊的细胞，相关研究结果或有望帮助科学家们开发治疗多种恶性肿瘤、炎性疾病和罕见遗传疾病的
科学家如何利用纳米技术治疗多种疾病改善人类健康？
近年来，科学家们利用纳米技术在多种人类疾病的治疗中取得了非常显著的效果，本文中，小编就对近期相关研究成果进行汇总，分享给大家！【1】JNCI：神奇的纳米颗粒或能改善乳腺癌患者的化疗反应且能增强抗肿瘤免疫力doi：10.1093/jnci/djy131近日，一项刊登在国际杂志Journal of the National Cancer Institute上的研究报告中，来多伦多大学的研究人员通过研究
Cell & Nat Genet：首次阐明癌症相关蛋白复合体的结构 有望开发治疗多种人类疾病的新疗法
2018年10月27日 讯 /生物谷BIOON/ --2013年刊登在Nature Genetics杂志上的一篇研究报告中，来自博德研究所的科学家们通过研究发现，大约20%的人类癌症都与一类名为BAF的蛋白发生突变有关，BAF是一种特殊的蛋白复合体，其与机体智力障碍和自闭症谱系障碍发生直接相关，然而目前研究人员并不清楚这种蛋白复合体的精细结构以及其如何诱发人类疾病的。图片来源：Susanna M.
罗氏Alecensa一线治疗ALK阳性肺癌显著降低疾病进展风险，已获中国批准
2018年10月23日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日在德国慕尼黑举行的2018年欧洲肿瘤医学协会会议（ESMO2018）上公布了靶向抗癌药Alecensa（alectinib，艾乐替尼）治疗亚洲肺癌患者的III期临床研究ALESIA（NCT02838420）的详细数据。这些数据支持了Alecensa作为标准护理药物，一线治疗横跨多个群体中的新诊晚期间变性淋巴瘤激酶
免疫疗法治疗肝癌！罗氏突破性组合疗法Tecentriq+Avastin一线治疗晚期肝细胞癌（HCC）疾病控制率高达75%
2018年10月23日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日在德国慕尼黑举行的2018年欧洲肿瘤医学协会会议（ESMO2018）上公布了PD-L1肿瘤免疫疗法Tecentriq（atezolizumab）联合Avastin（中文品牌名：安维汀，通用名：bevacizumab，贝伐单抗）治疗不可切除性或晚期肝细胞癌（HCC）的Ib期临床研究（NCT02715531）的最新数
诺华Lutathera治疗神经内分泌肿瘤（NET）将疾病进展或死亡风险显著降低近80%
2018年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日在德国慕尼黑举行的2018年欧洲肿瘤医学协会会议（ESMO2018）上公布了肿瘤学新药Lutathera（lutetium Lu 177 dotatate）关键性III期临床研究NETTER-1一项新的分析结果。NETTER-1研究在接受标准剂量的最佳支持护理药物Sandosatin（30mg，每4周一次）
FDA批准反义RNA疗法上市 治疗难治神经疾病
Ionis Pharmaceuticals和其下属公司Akcea Therapeutics联合宣布，美国FDA批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi（inotersen）上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）患者的多发性神经病（polyneuropathy）。目前，Tegsedi已经在美国、欧盟和加拿大获得批准。hATTR是一种致命的进行性遗传病，它是由于患者体内转甲
Nat Med：在体内利用新型碱基编辑器有望治疗遗传疾病
2018年10月9日/生物谷BIOON/---新生儿的父母可能都了解一种称为苯丙酮尿症（phenylketonuria）的代谢障碍。在瑞士，所有新生儿都会接受这种遗传疾病的筛查。经发现患有苯丙酮尿症的儿童需要吃特殊饮食，这样苯丙氨酸就不会在体内堆积。过量的苯丙氨酸会迟滞精神和运动发育。如果这种遗传疾病不及时加以治疗的话，儿童可能会遭受严重的精神残疾。这种代谢障碍的病因是编码苯丙氨酸羟化酶（phen
有望在产前治疗先天性疾病
2018年10月9日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员首次进行产前基因编辑来阻止实验室动物出现致命性的代谢障碍，从而有潜力在出生前治疗人类先天性疾病。这就为在产前利用一种复杂的低毒的工具高效地对致病性基因中的DNA碱基进行编辑提供了概念验证。相关研究结果发表在2018年10月的Nature Medicine期刊上，论文标题为“I