Nature：揭示杜氏肌营养不良症发生背后的遗传机制有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，称之为转录适应性的基于mRNA衰变的机制或许在杜氏肌营养不良症中抗肌萎缩蛋白相关蛋白上调过程中扮演着关键角色。
2025-02-14
Nature子刊：新型LNP，靶向骨髓造血干细胞递送mRNA
数据表明，在不使用靶向配体修饰的情况下，使用脂质纳米颗粒（LNP）靶向非人灵长类动物的造血干细胞（HSC）和造血干细胞/祖细胞（HSPC）进行体内mRNA的递送是可行的。
2024-12-01
诺华创新药物信倍立®（盐酸阿思尼布片）在华获批，开启慢粒STAMP精准靶向治疗新时代
2025年5月14日,诺华创新药物信倍立®(盐酸阿思尼布片)获得国家药品监督管理局批准,用于治疗新诊断的费城染色体阳性的慢性髓细胞白血病(Ph+ CML)慢性期(CP)成人患者。
2025-05-15
Nat Commun：靶向抑制施旺细胞中的HDAC8蛋白可高效修复外周神经系统损伤
外周神经系统的再生能力在很大程度上归功于施旺细胞的高度可塑性。施旺细胞提供保护神经细胞轴突的髓鞘。施旺细胞在受伤后立即变得活跃，并转化为修复细胞，释放称为神经营养因子的蛋白。
2025-02-27
施雪涛团队开发线粒体靶向的压电纳米系统，治疗勃起功能障碍
这项研究结果为糖尿病相关勃起功能障碍提供了一种新型治疗策略，并通过功能化纳米颗粒调节线粒体自噬，为糖尿病并发症的治疗提供了治疗新靶点。
2024-12-28
Nat Biotechnol：利用Cas13同时靶向多个免疫抑制基因减少多种癌症中的肿瘤生长
这项技术有望成为一种更通用的“现成”治疗方法，也可以通过必要时交换基因靶标来为特定个体量身定制。
2025-01-23