Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Nat Cell Biol：揭示特殊关键蛋白影响机体神经元结构的分子机制
本文研究结果表明，NPC的空间组织和数量或许是独立决定的，研究人员识别出NPC的生物发生或能作为对机体神经发育疾病损伤非常易感的特殊过程。
2024-10-05
Cell Rep：降低炎症的特殊分子或能提供治疗人类动脉粥样硬化的新靶点
研究人员开发了一种新型疗法，即ITA共轭脂质纳米颗粒，这种新型疗法能促使ITA在斑块和骨髓中积累，并在这些位置中减少炎症且能模拟LCLFD所带来的有益效应，并不需要剧烈的生活方式改变。
2024-11-28
Cancer Discov：一种特殊酶类或有望作为针对人类机体“冷”肿瘤的新型治疗性靶点
本文研究发现意味着，将TAK-243与免疫检查点阻滞疗法配对或许就能让免疫疗法更加有效，同时也能为携带“冷”肿瘤患者的治疗打开一扇大门。
2024-12-23
iScience：揭示特殊蛋白影响2型糖尿病患者机体胰岛素分泌能力背后的分子机制
本文研究结果表明，2型糖尿病患者机体胰岛中IGFBP7的敲除或能改善胰岛素的分泌，从而使其有望成为糖尿病的一种潜在药物靶点。
2025-01-28
我国学者发表Cell论文，全面揭示蛇类起源及特殊表型演化的遗传基础
这项研究率先启动了蛇类大规模组学研究，全面揭示了蛇类起源及特殊表型演化的遗传机制，对于理解爬行动物的演化历史具有重要意义，并有助于推动脊椎动物演化生物学等相关学科的发展。
2025-01-30
Cell Rep：一种特殊的“领导细胞”，或是阻断卵巢癌产生的双重影响效应的关键
研究者表示，通过揭示这些新型机制和治疗性靶点，相关研究结果有望帮助开发新型疗法来抵御卵巢癌的进展和化疗耐受性发生。
2025-03-24
基因编辑新突破！Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
