肥厚性心肌病(HCM)新药！新一代心肌肌球蛋白抑制剂CK-274 2期临床疗效显著，箕星药业引进中国开发!
CK-274是新一代口服小分子心肌肌球蛋白抑制剂，可降低心肌收缩力，解决HCM中的心肌过度收缩。
四川大学：通过微生物和基因框架确定炎症性肠病的药物靶点
随着炎症性肠病(IBD)发病率和流行率的不断提高，已成为威胁人类健康的主要疾病之一，迫切需要开发新的治疗药物。虽然IBD的发病机制尚不清楚，但先前的研究已经为遗传、免疫、微生物和环境因素之间复杂的相互作用提供了证据。在这里，作者构建了一个基于基因-微生物区系相互作用的框架来发现IBD生物标记物和治疗药物。总之，通过整合计算机筛选、微生物区系干扰、基因敲除技术
罕见眼科疾病：斯特格氏病(STGD)变革性里程碑！美国FDA授予ALK-001(C20-D3-维生素A)突破性疗法认定！
ALK-001是一种化学修饰的维生素A，是唯一获治疗STGD突破性药物资格的疗法。
eprenetapopt+阿扎胞苷治疗TP53突变型骨髓增生异常综合症(MDS)和急性髓性白血病(AML)：疗效显著!
eprenetapopt是一款p53再激活剂，可重新激活突变型p53蛋白的活性，诱导程序性死亡。
科学家发现食用色素会促进炎症性肠病发生
炎症性肠病（inflammatory bowel disease，IBD）是一种肠道的慢性非特异性炎症性疾病，其发病率有逐年升高的趋势。遗传因素和环境因素在炎症性肠病的发生发展中起着重要作用，但环境因素引起的致病机制尚不明确。近期，美国纽约西奈山伊坎医学院的研究团队发现，在一定的条件下，食用色素会促进炎症性肠病的发生。该研究在《Cel
The Journal of Nutritional Biochemistry：研究发现改善炎症性肠病的营养干预方法
The Journal of Nutritional Biochemistry在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所陈雁研究组的研究成果Intermittent administration of a fasting-mimicking diet reduces intestinal inflammation and p
Nat Commun：有益菌群GUT-108或有望帮助治疗多种人类炎性肠病
2021年5月31日 讯 /生物谷BIOON/ --环境因素、粘膜通透性和免疫调节缺陷能促进机体对一类介导多种炎性疾病的常驻肠道菌群产生过度活性的免疫反应；GUT-103和GUT-108是两种活体生物治疗性产品，其主要用于补充炎性肠病患者机体失调的微生物组中缺失或代表性不足的功能，并能帮助解决上游靶点，而并非靶向作用单一细胞因子来阻断下游炎性反应。近日，一篇
Pharmacology & Therapeutics：糖尿病性心肌病的细胞机制和推荐的药物治疗方案
糖尿病(DM)与一种特殊的心脏表型相关，其特征是结构和功能改变。这种所谓的糖尿病性心肌病(DM CM)与临床相关，因为DM患者表现出较高的心力衰竭发生率。从机制上讲，几个参数在心肌细胞水平上相互作用，导致炎症、凋亡、活性氧增加和钙信号改变。这反过来会引起功能性心肌改变，尤其可能导致糖尿病患者的临床结局恶化。因此，迫切需要有效的治疗选择。本文就目前推荐的糖尿病
Nat Cancer：一种新型组合性疗法或有望帮助治疗急性髓性白血病
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --侵袭性对疗法耐药的难治性急性髓性白血病（AML）患者的预后结果往往较差。近日，一篇发表在国际杂志Nature Cancer上题为“Combined inhibition of XIAP and BCL2 drives maximal therapeutic efficacy in genetically d