Science：利用人工智能设计隐秘剪接，治疗渐冻症等神经退行性疾病
该研究开发了一种针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞痴呆症（FTD）的精准医学方法——TDP-REG，利用细胞中TDP-43功能丧失（TDP-LOF）时发生的隐秘剪接事件，以在病变细胞中特异性表达。
2024-10-07
PNAS：科学家利用人工智能成功识别出引发人类复杂疾病的关键基因组
来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究开发了一种名为TWAVE的新型计算工具，其或有望彻底改变我们对复杂疾病的理解和治疗方式。
2025-06-11
Proteomics：外泌体+质谱，从血液中“抓”出疾病信号！
研究指出，血浆外泌体因纯化难、需大量样本阻碍生物标志物开发，无需追求绝对纯度，结合质谱分析与生物信息学工具可有效推动其应用。
2025-09-22
Theranostics：中国团队破解视网膜疾病密码，外泌体疗法或改写治疗史
该研究发现微小RNA-204可靶向Tgfbr2调控视网膜下小胶质细胞脂质代谢，视网膜色素上皮来源外泌体可递送该微小 RNA 改善视网膜功能，为相关视网膜疾病提供治疗新策略。
2025-09-22
两篇Nature Biotechnology：李大力/陈亮团队开发新型线粒体碱基编辑器，推动线粒体疾病建模和治疗
研究利用 eTd-mtABE 成功构建了感音神经性耳聋和 Leigh 综合症大鼠疾病模型，并使用重新改造的 DdCBE 变体首次实现线粒体致病点突变的体内原位纠正。
2025-06-05
Med：郝峻巍/周脉耕团队全面评估中国及其各省的神经系统疾病负担
神经系统疾病给公共卫生带来了日益沉重的负担，这主要是由于人口老龄化所致。这些研究结果可为确定优先事项和制定有针对性的策略以优化神经学服务的提供提供信息。
2025-05-07
Neurology 4万参与者26年随访：摄入超级加工食物或会加速帕金森疾病的早期症状
研究发现，食用超级加工食物最多的参与者（每天11份或更多）比食用最少的参与者（每天少于3份）出现三种或更多帕金森病早期迹象的可能性高出2.5倍。
2025-05-16
Cell：将植物性饮食与肠道微生物配合使用有望预防胃肠道疾病
这项研究详细介绍了不同肠道微生物如何使用各种专门的酶来代谢特定的酚苷。这些酶为了肠道微生物自身的利益切断了糖分子，同时释放了对我们来说可能有用的小分子。
2025-04-15