Cell：语言基因FOXP2如何帮助治疗亨廷顿舞蹈症
该团队现在正在测试他们从FOXP2研究中获得的经验是否能帮助治疗亨廷顿病和其他多聚谷氨酰胺疾病。最终，他们希望设计出能模拟DNA结合和磷酸化抗聚集效果的药物。
2025-09-30
Nature Medicine：首次人体实验，PD-1单抗治疗艾滋病
该论文报告了抗 PD-1 单抗 Budigalimab 在 HIV 感染者中的随机、安慰剂对照的 1b 期临床试验数据，这也是使用抗 PD-1 单抗治疗 HIV 感染者的首次人体临床试验。
2025-10-18
《科学》重磅：“无药可救”的致命罕见脑病，终于迎来治疗方法！
通过骨髓移植替换具有缺陷的小胶质细胞，可有效阻止ALSP疾病进展。在小鼠模型和人类ALSP患者中，这种策略成功阻止了疾病进一步恶化，为目前“无药可治”的致命神经系统疾病带来新希望。
2025-07-14
澳门引入新药Sotatercept治疗肺动脉高压
2025-07-11
《细胞》破解常见痴呆的治疗难题！“老药新用”有望恢复大脑功能
研究人员发现了一个值得关注的分子系统——CD39/A3AR信号通路。这一系统在血管细胞与相邻的脑部炎症细胞（即小胶质细胞）之间起通讯作用。
2025-07-07
《细胞》子刊：高剂量VC，引爆免疫治疗！南方医院团队发现，高剂量VC可杀死LKB1突变肺癌细胞，增强免疫治疗效果
研究结果说明，高剂量抗坏血酸有望逆转LKB1突变型NSCLC对免疫检查点抑制剂的原发性耐药。
2025-08-21
Stem Cell Res Ther：急性胰腺炎治疗添新招！干细胞外泌体携大黄素显神通，抗炎抑焦亡力助急性胰腺炎治疗升级
本研究发现，大黄素增强的人脐带间充质干细胞外泌体通过靶向炎症和焦亡，能减轻急性胰腺炎，且其保护作用显著强于单独使用大黄素或外泌体，为治疗提供新策略。
2025-08-17
Cell：开发出新型RNA编辑工具，有望降低基因治疗的风险
在一项新的研究中，耶鲁大学研究人员开发出一种新型RNA编辑工具家族，他们从广为人知的CRISPR-Cas9基因编辑工具中"发掘"出了靶向RNA的活性。
2025-08-27
Nature子刊：个性化定制碱基编辑器，治疗致命血管疾病
该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器，成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征（MSMDS）小鼠模型。
2025-09-15