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罕见皮肤病基因疗法-KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB)获美国FDA再生医学先进疗法资格(RMAT)

2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其先导候选基因疗法KB103(bercolagene telserpavec)治疗营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)的再生医学先进疗法资格(RMAT)。此次RMAT资格的授予,是基于来自GEM-1和GEM-2

2019-06-27

赛诺菲/再生元IL-33抑制剂REGN3500治疗哮喘II期临床获得成功!

2019年06月25日讯 /生物谷BIOON/ --法国制药巨头赛诺菲(Sanofi)与合作伙伴再生元(Regeneron)近日宣布,评估实验性IL-33抗体REGN3500(SAR440340)治疗哮喘的概念验证II期临床研究达到了主要终点:与安慰剂相比,REGN3500单药疗法在改善哮喘失控方面表现出显著疗效。此外,该研究还达到了一个关键的次要终点,表明与安慰剂相比,REGN3500单药疗法显

2019-06-25

一文解读再生医学领域的最新重大研究成果!

2019年6月14日讯 /生物谷BIOON /——本文为大家带来再生医学领域的最新研究进展,帮助大家了解再生医学领域近期的重大研究成果,希望大家喜欢。【1】PNAS:重大进展!发现胎盘干细胞能够再生心脏,有望开发出新型干细胞疗法来治疗心脏病DOI:10.1073/pnas.1811827116.在一项新的研究中,来自美国西奈山伊坎医学院的研究人员证实在动物模型中,来自胎盘的称为Cdx2细胞的干细胞

2019-06-14

再生疗法获FDA优先审评资格 有望年底获批

 致力于为罕见病患者开发创新性疗法的生物医药公司Enzyvant Sciences宣布,FDA接受了其在研疗法RVT-802的生物制剂许可申请(BLA),同时还授予它优先审评资格。RVT-802是一种新型的基于组织的再生疗法,旨在治疗小儿先天性无胸腺症。预计这一申请将在2019年12月得到批复。在美国,每年约有20名先天性无胸腺症患儿出生。因为出生时即没有胸腺,从而无法产生抵御感染以及调

2019-06-07

Nat Cell Biol:最新干细胞研究有助于开发再生医学疗法

2019年6月5日 讯 /生物谷BIOON/ --一种新方法使研究人员能够创建猪和人类细胞的扩增潜能干细胞(EPSC)。这些干细胞具有发育中胚胎中最早的细胞的特征,并且可以发育成任何类型的细胞。这项研究发表在今天(6月3日)的《Nature Cell Biology》杂志上,这是科学家第一次能够从早期猪胚胎中获得干细胞。家猪因其与人类的遗传和解剖学相似性而具有很大的生物医学研究潜力,包括相似的器官

2019-06-04

Cell Rep:研究人员确定了女性月经周期中再生子宫内膜的干细胞来源

2019年6月4日讯 /生物谷BIOON /——在女性的生育期里,子宫每个月都会脱落并再生内膜组织,为怀孕或下一个周期做准备。人类生殖这一古老而重要的部分背后的过程尚未得到很好的理解。但是最近由耶鲁大学病理学家Wang Min领导的研究发现,干细胞和一种基因参与了这个每月一次的活动。为了研究这一机制,研究人员使用激素来刺激小鼠的月经。然后,他们用荧光显微镜检查了生殖周期不同阶段的子宫组织切片。最后

2019-06-04

发现胎盘干细胞能够再生心脏,有望开发出新型干细胞疗法来治疗心脏病

2019年5月26日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国西奈山伊坎医学院的研究人员证实在动物模型中,来自胎盘的称为Cdx2细胞的干细胞能够在心脏病发作后再生健康的心脏细胞。这些研究结果可能代表了一种再生心脏和其他器官的新疗法。相关研究结果发表在2019年5月20日的PNAS期刊上,论文标题为“Multipotent fetal-derived Cdx2 cells from pl

2019-05-26

Nature重磅:基因疗法促进心脏再生

2019年5月14日讯 /生物谷BIOON /——来自伦敦国王学院的研究人员发现,一种疗法可以诱导心脏病发作后的心脏细胞再生。世界卫生组织(who)的数据显示,心肌梗死是心力衰竭的主要原因,通常被称为心脏病发作,由心脏冠状动脉的突然阻塞引起,目前全球有2300多万人受到这种疾病的影响。目前,当一个病人心脏病发作后幸存下来,他们的心脏会留下永久性的结构性损伤,形成疤痕,这可能导致未来的心力衰竭。与鱼

2019-05-14

Sci Rep: 抑制蛋白质磷酸化制促进损伤后的视神经再生

2019年5月22日 讯 /生物谷BIOON/ --早稻田大学Toshio Ohshima教授的一项新研究发现,抑制塌陷反应介质蛋白2(CRMP2)(一种微管结合蛋白)的磷酸化可以抑制神经纤维的退化,促进视神经损伤后的再生。最近在《Scientific Reports》杂志上发表的这项研究结果可以为视神经病变患者开发新型治疗方法。青光眼患者视野中会出现盲点,并且当视神经恶化时可能导致失明。神经纤维

2019-05-23

Science:发现有助于蝌蚪尾巴再生的新型细胞类型

2019年5月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自英国剑桥大学等研究机构的研究人员发现一种特殊的皮肤细胞群体可协调青蛙的尾部再生。这些再生指导细胞(regeneration-organizing cell, ROC)有助于解释自然界的一个重大谜团,并可能提供关于如何在哺乳动物组织中实现这种能力的线索。相关研究结果发表在2019年5月17日的Science期刊上,论文标题为“Id

2019-05-18