小核酸药物：一种靶向Nanog的GMO-PMO嵌合体抑制小鼠肿瘤生长
磷二酰吗啉基寡核苷酸是一类独特的反义寡核苷酸，因为其核糖环被吗啉环取代，而阴离子磷酸骨架被中性磷二酸酯骨架取代。
新一代AAV基因疗法显著改善SMA小鼠寿命和运动功能
马萨诸塞州立大学医学院微生物学及生理系统副教授、该研究的首席作者谢军博士表示：静脉输注基因疗法已成功用于治疗SMA 1型患儿，但治疗年长患者将面临挑战，因为他们需要更多的病毒载体或存在抗AAV抗体。
Nature子刊：删除多余干扰素受体基因，可部分挽救唐氏综合征小鼠表型
研究团队指出，由于研究对象是小鼠，所以将结果外推到人类时应保持谨慎，仍需开展进一步研究理解免疫应答异常的背后机制。
最安全基因治疗载体的新风险：翟琦巍团队揭示AAV会导致肥胖糖尿病小鼠肝癌
这些研究结果提示AAV感染是肥胖的糖尿病人肝癌发生的关键危险因素，肥胖的糖尿病人如果能进行AAV感染检测并进行适当干预，将有望大大降低这些人群的肝癌发生风险。同时该研究也提示，肥胖的糖尿病人如果进行A
微纳米塑料对小鼠/大鼠动物模型的毒性作用 ——系统综述和mate分析
微/纳米塑料 (Micro/nano plstics, MNPs) 被认为是一类新兴的环境污染物，主要来自排放到环境中的塑料废品分解以及直接从塑料产品释放产生，在尺度上小于5 mm，有的甚至成为纳米级
Cancer Cell：王凌华团队在单细胞水平刻画多发性骨髓瘤的前体疾病及其克隆演化模式
多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是一种起源于浆细胞（plasma cells，PCs）的血液系统恶性肿瘤，其特征是骨髓内克隆性浆细胞（clonal plasma cells，cP
新研究揭示激活B1类GPCR的新模式，有助于开发出没有副作用的新药物
你是否曾想过药物如何到达它们的作用靶标并在我们体内实现其功能？如果药物分子或配体是一封信，那么收信的收件箱通常是细胞膜上的受体。参与传递分子信号的这样一类受体是G蛋白偶联受体（G protein-co
Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病，表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。
Nature：利用新型机器学习算法CEBRA解码小鼠大脑的动态信号
是否有可能仅根据大脑信号就完全重建某人所看到的东西？答案是否定的，还没有。但是，在一项新的研究中，来自瑞士洛桑联邦理工学院的研究人员在这个方向上迈出了重要的一步：他们引入了一种新的算法来建立人工神经网