Science：科学家成功追踪人类神经精神性疾病发生背后的细胞和遗传根源
本文研究结果表明，研究人员提出的人类大脑的群体规模单细胞资源或能帮助开发治疗人类神经精神性疾病的个体化疗法，尤其是通过优先考虑与细胞类型相关的后续基因和药物靶点。
2024-06-08
ADTRCI：科学家揭示阿尔兹海默病中tau蛋白缠结发生的根源
来自耶鲁大学医学院等机构的科学家们通过研究发现，一种实验性药物或能减少tau蛋白的毒性改变，这种tau蛋白已知会损伤阿尔兹海默病患者的大脑神经元的功能。
2023-11-17
Cell：成功在小鼠体内构建出人源化肝脏，有望揭示慢性肝病的根源
在一项新的研究中，来自美国耶鲁大学的研究人员在活体小鼠体内构建出功能性“人源化（humanized）”肝脏，这将有助于科学家们找到调节胆固醇水平的人体特异性机制，并有可能治疗困
2023-08-18
Nat Genet：深入揭示女性子宫内膜异位症发生的遗传根源 或有望帮助开发出新型靶向性疗法
来自昆士兰大学等机构的科学家们对女性子宫内膜异位症进行了有史以来最大规模的一项遗传学研究，发现了能增加女性患子宫内膜异位症风险的新的突变体。
2023-03-29
人与人之间的免疫系统有强弱之分，根源在哪？
他们发现：除了同卵双胞胎之外，每个人都有一组独特的TCR基因变异体；发现175个新的基因变异，使已知TCR基因变异的数量增加一倍，这为基因型数据库的构建提供了依据
2023-02-21
靶向疾病根源！KIT抑制剂Ayvakit(阿伐替尼)在美国提交申请：治疗惰性系统性肥大细胞增多症(ISM)!
惰性SM占SM病例的绝大多数，此次申请标志着第一款治疗惰性SM的药物上市申请。基石药业授权获得Ayvakit在大中华区的开发与商业化权利。
2022-11-26
Nat Genet：科学家深入解析机体自身免疫的调节根源
来自美国Jackson实验室等机构的科学家们通过研究将两种高通量的方法进行配对来分析与5种自身免疫性疾病相关的GWAS定义的突变体，在这一过程中，研究人员锁定了与自身免疫性疾病相关的非编码突变体。
2022-05-20
抑郁症和阿尔兹海默病或许有着共同的遗传根源！
来自埃默里大学医学院等机构的科学家们通过研究识别出了抑郁症和阿尔兹海默病的共同遗传因素。重要的是，研究者还发现，抑郁症在阿尔兹海默病的发病过程中扮演着因果关系，而且那些抑郁症患者的记忆力会下降地非常快。
2022-02-27
首个治疗镰状细胞病(SCD)疾病根源的药物！美国FDA批准Oxbryta儿科适应症&分散片剂型！
Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。
2021-12-20