苯丙酮尿症信使核糖核酸替代疗法的研究进展
苯丙酮尿症(PKU)是由苯丙氨酸(Phe)代谢异常引起的常染色体隐性遗传病。PKU是由苯丙氨酸羟基酶(PAH)基因突变引起的，PAH基因编码一种肝酶，负责将膳食中的苯丙氨酸分解为酪氨酸(Tyr)。
2022-06-02
小核酸药物！靶向microRNA-134的反义寡核苷酸减少癫痫发作
安杰曼综合征是一种严重的神经发育障碍，影响每12,000-20,000名男性和女性患者中的1名。临床症状包括严重的认知障碍、共济失调和抗药性癫痫。
2022-05-30
Nature子刊：朱听团队实现镜像核酸的定向进化，并拓展了在疾病诊疗中的应用
构成生命的天然核酸与蛋白质具有手性单一特性：天然核酸均由 D 型核糖组成，天然蛋白质几乎均由 L 型氨基酸组成。
2022-06-08
科研人员发现核酸与含卤配体之间的卤键作用
探索含卤化合物与核酸之间可能形成的卤键作用，对提高化合物-核酸之间的亲和力、改善药物的成药性，以及探索小分子配体和核酸之间的作用机制都有重要作用。
2022-05-23
手握新一代LNP技术，新锐完成1.2亿美元B+轮融资，拜耳、安进支持
基因疗法公司ReCode Therapeutics宣布完成1.2亿美元的B+轮融资。本轮融资由Bayer投资部门Leaps by Bayer和Matrix Capital Management附属公司
2022-07-04
科研人员开发出幽门螺杆菌单细胞精准诊疗技术
该研究表明，利用CAST-R-HP，从临床样品到药敏结果的完整流程可大幅缩短至3天，而且能在单细胞分辨率、全基因组水平完成耐药机制研究与精准溯源。
2022-06-22
核酸药物: Rab18是GalNAc偶联siRNA诱导Hep3B细胞沉默的关键调控因子
小干扰RNA(SiRNAs)是一种通过RNA干扰(RNAi)途径特异性降解靶基因mRNA的短小(20-25bp)双链RNA分子。
2022-06-01
格力、云锋基金、中汇投资领投，舒桐医疗完成数千万元融资，推进基于CRISPR技术的诊断、治疗和CRO服务
近日，珠海舒桐医疗科技有限公司（以下简称：舒桐医疗）完成数千万元融资，本轮融资由云锋基金、格力集团产投公司联合领投，中汇投资、善治投资跟投。
2022-07-08