Molecular Therapy: Nucleic Acids | DUX4靶向反义寡核苷酸全身给药治疗面肩肱骨肌营养不良症
面肩肱骨肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者的骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不适当表达引起的，DUX4激活了不同的肌毒途径。
Critical Reviews in Food Science and Nutrition：多摄入鱼类和海洋源ω-3脂肪酸与癌症死亡风险下降有关
癌症目前仍是延长全球预期寿命的重要障碍，人口老龄化导致癌症发病率不断升高，未来，死亡人数或将继续增加。虽然癌症的预后情况主要受癌症分期和治疗方法的影响，但是生活方式、营养摄入等多种因素对患者预后的影响也起着重要作用。多年来鱼类和多不饱和脂肪酸（PUFAs）一直都是健康饮食的热门推荐项，既往研究发现摄入鱼类和omega-3 PUFAs可
Gastroenterolog：科学家揭示嗜酸粒细胞性结肠炎发生的遗传学基础
来自辛辛那提大学等机构的科学家们通过研究发现，一种称之为嗜酸粒细胞性结肠炎的疾病与其它类似的嗜酸性胃肠道疾病和炎性肠病或许不同，相关研究结果或有望帮助开发改善疾病诊断和开发新型疗法的策略。
丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法！美国FDA批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd(mitapivat)!
3期临床试验显示，在接受/不接受常规输血的PKD患者中，mitapivat显著改善溶血和贫血，显著降低输血负担。
eLife：揭示透明质酸促进胰腺癌细胞生长
在一项新的研究中，来自美国密歇根大学罗杰尔癌症中心和宾夕法尼亚大学的研究人员发现透明质酸还充当了癌细胞的食物。这一研究结果为胰腺癌细胞如何生长提供了新见解，并指出了治疗这种癌症的新可能性。
胆汁酸或能改善银屑病患者机体的皮肤炎症！
来自中国中山大学等机构的科学家们通过研究发现，摄入胆汁酸或调节其产生水平的疗法或有望帮助控制银屑病所引起的机体炎症，银屑病是一种慢性的皮肤疾病。
Advanced Science：发现代谢物丙酮酸在DNA损伤应答中的新功能
近日，Advanced Science在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）研究员杨巍维团队与上海交通大学医学院附属新华医院研究人员合作的最新研究成果Pyruvate facilitates FACT-mediated γH2AX loading to chromatin and promotes the radiatio
Science子刊：反义寡核苷酸有望治疗亚历山大病
在一项新的研究中，来自美国威斯康星大学麦迪逊分校等研究机构的研究人员通过研究亚历山大病的大鼠模型，为这种通常致命性的疾病提供了一种潜在的治疗方法。相关研究结果发表在2021年10月17日的Science Translational Medicine期刊上。
Science：我国科学家开发出麦角酸二乙基酰胺和裸盖菇素的非致幻类似物，有望治疗精神疾病
在一项新的研究中，来自中国科学院生物化学与细胞生物学研究所、上海科技大学和苏州大学的研究人员开发出麦角酸二乙基酰胺（LSD）和裸盖菇素（psilocybin）的非致幻类似物，有可能用于治疗精神疾病。
Nature Communications: 肠道微生物区系通过调节胆汁酸组成和胆汁胆固醇分泌促进胆固醇结石形成
胆固醇结石是一种世界性的常见病。胆囊胆汁胆固醇过饱和是其发病机制的前提，但其机制尚不完全清楚。