Ionis制药公司 GOLGA8增加哺乳动物细胞对反义寡核苷酸的摄取和活性
反义寡核苷酸(ASO)是一种短的、化学修饰的核酸类似物，与靶RNA碱基对，主要使RNA成为被RNaseH1和Ago2酶切割或改变前mRNA剪接的底物。
Molecular Therapy Nucleic Acids：一种新型三环DNA反义寡核苷酸部分修复迪歇纳氏肌营养不良
Duchenne肌营养不良症(DMD)是一种神经肌肉疾病，影响1：5,000名男性出生，并与非进行性认知、行为和神经精神并存有关。DMD是由DMD基因突变引起的，DMD基因编码多种DMD蛋白(DP)。
Cell：利用新型碱基编辑技术研究单核苷酸变异对人类造血干细胞的影响
在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院、布罗德研究所和哈佛干细胞研究所等研究机构的研究人员使用了一种高度精确的称为碱基编辑（base editing）的基因组编辑技术，对来自患者骨髓的造血干细胞进行了数
Science：李慧艳/张学敏团队发现“有形”生物钟，为节律紊乱相关疾病治疗开辟了全新途径
该研究发现大脑视交叉上核（SCN）神经元的初级纤毛是调控机体节律的细胞器，揭示出“有形”生物钟的存在及其节律调控机制。
首款渐冻症反义核苷酸疗法获批上市
当地时间4月25日，Biogen/lonis联合宣布FDA已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）。这是首款针对AL
华南理工大学张元团队揭示了新冠肺炎疫苗开发的一条很有前途的途径
由新近出现的严重急性呼吸综合征冠状病毒2型(SARS-CoV-2)引起的新冠肺炎病(SARS-CoV-2)已在全球范围内迅速传播，对全球公共卫生构成极大威胁。
脑脊液途径反义寡核苷酸会引起急性神经毒性
反义寡核苷酸(ASO)是人工合成的单链DNA或RNA序列，可以与靶RNA以Watson-Crick的方式杂交，从而改变RNA的加工过程以调节蛋白质的产生。
托品烷生物碱生物合成途径的进化起源方面取得进展
中国科学院昆明植物研究所植物化学与西部植物资源持续利用国家重点实验室研究员黄胜雄带领的天然产物生物合成及药用植物资源攻关团队，长期聚焦于托品烷生物碱的生物合成研究，取得了一系列进展。
科学家揭示了三种临床级干细胞产品的细胞外小泡关键的功能途径
细胞疗法作为疾病模型和患者的新型治疗方法越来越多地被研究。到目前为止，clinicaltrials.gov报告了35000多项临床试验，这些试验评估了各种疾病条件下的细胞疗法。